治疗多发性硬化症，赛诺菲BTK抑制剂达到2期临床终点
今日，赛诺菲（Sanofi）公司宣布，其口服脑渗透性BTK抑制剂SAR442168，在治疗复发性多发性硬化症（MS）患者的2b期临床试验中达到主要研究终点，显著降低患者出现与MS相关的疾病活动。新闻稿指出，SAR442168有望成为靶向MS患者脑损伤起源的首款改变疾病进程疗法。赛诺菲预计将在今年年中启动四项治疗复发性和进展性MS患者的3期临床试验。
MS是一种发生在中枢神经系统，由自身免疫系统攻击髓鞘引起的自身免疫性疾病。髓鞘是包裹和保护大脑和脊髓中神经纤维的脂质物。MS导致的炎症和组织损伤会破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。MS主要发病年龄在20至40岁，是仅次于创伤的中青年人致残原因。目前尚未有能治愈MS的疗法出现，药物多以控制病情进展为主要目标。MS的治疗存在高度未满足的医疗需求。
SAR442168是一款可穿越血脑屏障的口服布鲁顿氏络氨酸激酶（BTK）抑制剂。BTK对各种免疫细胞的发育和功能都很重要，包括B淋巴细胞和巨噬细胞。研究人员认为通过抑制BTK，可调节与大脑和脊髓神经炎症相关的适应性和先天性免疫细胞。临床前研究已显示，抑制BTK可能对某些自身免疫性疾病有治疗作用。
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该项2b期临床研究是一项为期12周，随机，双盲，含安慰剂对照组的剂量研究试验。试验结果显示，治疗12周后，接受SAR442168治疗的患者通过磁共振成像（MRI）测量的MS相关疾病活动被显著降低。该试验的详细数据预计将在未来的科学会议上公布。
“绝大多数MS患者在疾病过程中仍然忍受着折磨。我们相信这一BTK抑制剂具有改变MS治疗方式的潜力。SAR442168可能是首款不仅可以抑制外周免疫系统中，而且可以穿越血脑屏障抑制已经迁移到大脑中的免疫细胞的B细胞靶向疗法。它同时还可以调节脑内参与疾病进展的小胶质细胞，“赛诺菲全球研发负责人John Reed博士说：“我们对这些临床结果感到非常满意，并期待将这款BTK抑制剂迅速推进到关键性临床试验的开发阶段。”
参考资料：
[1] Sanofi : Sanofi brain-penetrant BTK inhibitor meets primary endpoint of Phase 2 trial in relapsing multiple sclerosis，Retrieved February 06, 2020, from https://www.globenewswire.com/news-release/2020/02/06/1980729/0/en/Sanofi-Sanofi-brain-penetrant-BTK-inhibitor-meets-primary-endpoint-of-Phase-2-trial-in-relapsing-multiple-sclerosis.html
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