寻找人类疾病的GPS 美NIH联手十大药企剑指四大顽疾
风湿性关节炎的X光图像
为了加大新药研发的力度，美国国立卫生研究院(NIH)于上周推出了其所谓史无前例的斥资2.3亿美元、与10家制药公司长达5年的合作伙伴关系计划，旨在找到阿尔茨海默氏症、糖尿病、风湿性关节炎和红斑狼疮的新疗法。
当天，在华盛顿特区全国记者俱乐部的一个房间里，挤满了来自企业、病患组织，以及联邦政府的代表，NIH院长Francis Collins向他们描述了这一所谓的加速药品合作伙伴(AMP)计划，其目标是减少超过95%的候选药物失败率。也正因如此，如今需要10年以及10亿多美元才能开发出一种成功的新药。通过整合力量，企业和学界希望通过对疾病生物学的大量新基因组和分子数据进行整理，找到最有前途的新的药物靶标，从而削减成本，加快新药研制速度。Collins说：“对于任何单一机构而言，这项工作太大了。”
这10家公司，其中包括像葛兰素史克、默克、礼来和赛诺菲这样的医药巨头，将提供2.3亿美元中约一半的资金，NIH则提供另一半资金。AMP计划也将包括病患组织，它将由NIH基金会负责监管。参与各方表示，尽管该基金会已经监督了多个听起来类似的公私伙伴关系，但这一次将更加全面。辉瑞公司全球研发总裁Mikael Dolsten解释说：“我们想要的是一个针对人类疾病的GPS。”
Collins表示，为了实现这种伙伴关系，NIH花费了2年多时间与这些公司进行了“激烈讨论”。作为NIH下属基因组研究所所长，Collins曾在2001年领导了人类基因组第一张草图的大规模测序工作。而人类基因组计划已经被批评未能明显改善医疗保健或降低成本。例如，研究人员已经发现了1000多个遗传变异指向会让一些人生病的蛋白质，但Collins强调，这一努力最后只带来了6 个有希望的药物靶标。
Collins说，问题不在于缺乏候选药物，而是“信息泛滥”对整理造成的挑战。为此，AMP计划将在几个3到5年的试点项目中把科学家与企业召集在一起。参与各方将公开分享数据。(在某些情况下，限制研究人员的访问则是为了保护病人的隐私。)对于制药公司而言，当它们开发出能够抑制新识别的药物靶标的化合物后，回报也将随之而来。
在AMP计划中，阿尔茨海默氏症将获得1.3亿美元的资金，从而占据了全部资金中的最大份额。相关研究将寻求有关疾病恶化的新的生物标记物，如血液和脑脊液中的成像数据或分子。
Ⅱ型糖尿病将获得5800万美元的资金。研究人员将搜集来自15万名患者的遗传与临床数据，并通过门户网站分享这些信息。其中一个目标就是更详细地了解糖尿病并发症，如肾功能衰竭。
风湿性关节炎和红斑狼疮将获得4200万美元的资金，用于分析来自新收集的组织样品的单细胞，特别是来自滑膜(组织衬里关节)的细胞，从而在分子水平上更好地理解这些自身免疫疾病，并寻找新的药物靶点。
AMP计划是NIH过去几年加速药物研发举措的延续，这些举措包括2年前成立的国家推进转化科学中心(NCATS)。
今年晚些时候，NIH将发布征询方案以寻求学术伙伴。获得资金的研究人员将成为关节疾病指导委员会的成员。如果AMP最终成功，NIH希望它能够被扩展到其他疾病的研究当中。
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