多名院士热议生物治疗 既要积极又要有序
很多人认为，生物治疗就是细胞治疗。其实，生物治疗的概念非常广泛，包括基因治疗、免疫治疗、调节血管生成治疗、调节细胞凋亡及分化诱导、小分子靶向药物和干细胞与组织工程等。
近日，在北京举行的以“积极而规范的生物治疗”为主题的生物治疗大会上，吴祖泽、付小兵、魏于全、陈志南、郝希山等多名院士出席了院士高峰论坛，从生物治疗的前沿领域到全局规划一一进行分析。积极而规范的生物治疗，院士们究竟关注什么？本报特摘选其中三位院士的观点以飨读者。
中国工程院院士付小兵：
积极开展与严格监管并举
生物治疗发展既要积极，又要有序。
总体而言，我国政府对生物治疗是积极支持的。前总理温家宝曾经指出，干细胞研究促进了再生医学的发展，这是继药物治疗、手术治疗之后的又一场医疗革命。
中国科学院、中国工程院也十分重视生物治疗。中国工程院把生物治疗作为“十二五”和2030年重大计划，并与国家自然科学基金委员会联合建立基金。基金委的项目中涉及生物治疗、干细胞和再生医学的占10%左右。科技部也在“十二五”规划中积极建设生物治疗、干细胞临床治疗的平台。学术界也通过各类学术会议、专著、对政府的报告等方式推动生物治疗的发展。
我国目前关于生物治疗的研究项目很多，发表的科研论文也很多，正处于国际生物治疗发展的前列，尤其是干细胞的治疗研究。
但是，国内真正获得临床批件的生物治疗项目并不多。如果我国没有进一步推进生物治疗项目的审批程序建立，那么我国在该领域的领先地位将很难得到保证。
我国的生物治疗由于开展研究较早，在国际上有一定地位。但是与国外相比，有一些差距：跟踪研究较多，创新发现较少；个体报告较多，多中心对照较少；研究比较分散，缺乏有规模的研究基地；临床观察现象较多，深入的机制研究较少；缺乏一定规模和特色的转化医学中心和平台等。
在制度管理上也存在缺陷，法规制度不太健全，部门多头管理，审批难度较大。
正在改进的地方在于：国家目前十分重视生物治疗的发展，成立了干细胞基础研究、临床研究及其转化应用的产业联盟、干细胞研究专家指导委员会、卫计委干细胞临床试验治疗整顿领导小组及其专家委员会等。国家也在努力推动组织工程的标准化研究，目前也取得了阶段性成果。
生物治疗究竟应该如何开展？
我认为，在生物治疗领域，科研人士、企业专家、政策制定人员都应该重视自己的工作，做好产品、规范、标准等。我们也应该积极和反复地建议，建议应具有针对性和可操作性，帮助和引导政府部门，并提供科学依据。同时，我们要形成产学研联盟、壮大学术技术组织，并请相关审批、监管部门专家及早介入研发。我们也要在符合伦理的条件下进行小规模试验，根据不同单位和不同治疗方法，建立新的治疗模式，在管理、治疗技术、产品研发、人才培养等方面进行有益探索。
中国科学院院士吴祖泽：
再生医学承载人类健康新希望
再生医学的核心是研究干细胞和组织再生、发展干细胞治疗、组织工程产品、诱导组织再生的智能材料、基因治疗药物、异种器官移植等。
对于干细胞而言，其理论研究成果如何能够转化成对人们有益的技术、产品或方案，并且使其成为完善发展的产业，是我们关注的重点话题。
到现在为止，研究历史最长、临床应用最多且获得经验最多的，是成体干细胞中的骨髓干细胞，且又集中在造血干细胞和间充质干细胞。
目前干细胞可以治疗多达60多种疾病。造血干细胞是最成熟的干细胞技术，而间充质干细胞的临床研究主要集中在骨科、癌症、糖尿病、创伤修复、类风湿性关节炎、牙科等。
比如，牙周疾病在亚洲人群中发病率很高，科学家发现，亲缘关系越近，干细胞治疗效果越好，储存牙源干细胞不仅为保存者本人提供了健康保障，也为家庭成员的共享储存细胞提供了依据。
矽肺在职业病中发病率最高、危害最严重，死亡率也居首位，目前的治疗手段只有改善症状的作用，不能从根本上解决肺纤维化的问题。目前我国用干细胞疗法对矽肺进行的研究，也取得了很好的研究成果。
随着干细胞治疗技术的发展，这些危害大众的常见病都呈现出了新的治疗希望，所以研究干细胞的药品和治疗手段十分有意义，但是研究干细胞药品也有风险。
首先是质量难以得到保证——在生产、运输和储存的过程中要保证细胞不变质；其次，这是特色疗法，要确保优于已上市的同类药品或传统医疗方法是很大的挑战，而且要重点研究目前医疗方法不能解决的适应症；再次，需要政策支持，才能为细胞药品申报提供通道。
就组织工程而言，尽管很多产品已经获批，但是对于复杂的脏器，还需要更多时间来等待科研上的进展。至于基因治疗药物，国内有18个基因治疗制剂已经获得批准进入临床实验，有两种基因治疗药物已经上市，基因治疗药物和干细胞治疗也可以互补，把基因治疗药物导入到干细胞中用于治疗，将有相加的效果。
我国器官捐献者一直过少，因此，异种器官移植是当前的主要途径。科学界已经培育出转基因猪，进行了人源化的基因改造，减轻了排斥反应。最近，转基因猪的心脏被移植给狒狒，已经成功工作了一年，故而异种器官移植也是人类的新希望。
再生医学帮助人类实现健康的梦想，以细胞为主可以治疗从头到脚的各类疾病，也能构建各种器官，建立可供移植的器官资源库或“人体配件工厂”。如果这些目标实现，就可以延长寿命，治疗不能治愈的疾病。
再生医学既是一项科学研究，也是国民经济重要产业，要提倡创新，加强监督，规范申报，疏而不乱。要根据各地区条件，建设一个有特色的产业基地；充分发挥当地卫生行政部门的政策支持，最大限度为当地创造财富，为当地人民健康服务；充分发挥当地开发区的政策支持，吸引人才发挥技术投资优势。（本报见习记者李勤采访整理）
中国科学院院士魏于全：
生物药研发要注重成果转化
基因治疗被2009年《科学》杂志评选为全球十大科技进展之一。科学家们发现，基因疗法在治疗帕金森氏症、遗传性眼疾病及肿瘤等多种疾病中取得了较好的疗效。
基因治疗，即导入遗传物质，达到干预和治疗疾病的目的。修复致病基因有两种方式：一种是把“种子”拿出来，在体外进行修饰后回溯给病人，另一种是注射。截至2013年12月，国际上批准进入临床实验的基因治疗方案有1779项，其中进入临床实验二期、三期的有400多项。我国的基因治疗比较有优势，在全国有50多个相关研究中心，研究重点在于癌症的基因治疗，通常采取的手段是纳米和微病毒。
近年来，基因治疗的药物研发也逐渐走向成熟。欧洲药品管理局已经推荐了一种基因疗法药物Glybera，用于治疗患有脂蛋白酶缺乏的患者，俄罗斯也批准了基因治疗药物的上市。
但是，值得重视的是，基因治疗有两个最关键的问题：安全性和有效性。其基础问题都涉及治疗方法的靶向性。要达成靶向目的，有各种各样的手段，如对病毒载体进行基因修饰、把纳米材料作为靶向载体等。如果基因治疗靶向性不佳，很容易导致病人的死亡，在此前的临床研究中，就有一些因为靶向性问题导致参与实验的患者死亡的案例。因此，安全性是最重要的问题。
目前，我所在的研究单位形成了一个综合性的新药研究开发技术大平台，在这个平台上建立了从基因发现到药物研发及临床治疗等一整套技术体系，并形成了高度整合与相互关联的“技术链”，可以完成新药临床前评价和中试，是一个整合平台的典型案例。
要注重成果转化，就要积极鼓励企业早期参与。以该平台为例，参与成果转化的企业有30多家。正由于企业的积极参与，该平台才有了产业化基地，技术链更完整，形成了产业链。同时，完成的多项产品转化也能带动企业对此进行更多的投入。
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项目成果
