干细胞疗法的最新五大进展
1.AIVITA干细胞疗法在美启动脑瘤2期临床试验
AIVITABiomedical是一家专注于创新干细胞应用的生物技术公司，近日宣布为新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）患者启动2期癌症试验第一个临床试验点。在加州大学尔湾分校（UCI）的综合脑瘤计划和UCLA-UCI阿尔法干细胞诊所（ASCC）已收到IRB批准，开始招募病人接受AIVITA的ROOTOFCANCER疗法。患者将接受载有肿瘤抗原的自体树突状细胞，作为初次手术加化放疗后的辅助治疗。AIVITA的ROOTOFCANCER技术目前也用在美国进行的一项卵巢癌2期临床试验，以及在日本进行治疗黑色素瘤的商业化开发。
2.BioLineRx宣布干细胞动员3期临床取得积极结果
BioLineRx宣布GENESIS试验的lead-inperiod取得阳性结果，这是一项双盲，安慰剂对照的3期试验，比较BL-8040与粒细胞集落刺激因子（G-CSF），对照单用G-CSF，用于多发性骨髓瘤患者自体移植的造血干细胞（HSCs）动员。该试验入组30名患者，在完成大约10、20和30名患者后进行数据监测委员会（DMC）审查，评估用BL-8040加G-CSF治疗后的安全性和有效性。BL-8040是一种短合成肽，用于干细胞动员和治疗血液系统恶性肿瘤和实体瘤。
数据显示，仅使用一剂BL-8040，9/11的患者（82％）经过2次血液成分分离可以达到大于或等于6x106CD34细胞/kg的主要终点阈值。另外，7/11的患者（64％）经过1次血液成分分离就可以达到大于或等于6x106CD34细胞/kg的主要终点阈值。迄今为止的结果显示，使用单一剂量BL-8040结合G-CSF动员HSC不仅安全且可耐受，能有效收集细胞数量，并有望将血液成分分离减少到1次。根据前11位患者的积极数据，DMC建议停止lead-inperiod，立即转入研究的随机安慰剂对照部分。
3.激活休眠的视网膜干细胞获成功，有望治疗失明
由美国西奈山伊坎医学院（IcahnSchoolofMedicineatMountSinai）的一组研究人员使用一种叫做Müller胶质细胞（MG）的视网膜细胞，帮助失明小鼠通过两个基因转移步骤重新编程MG后恢复了部分视觉功能。该研究近期发表在《Nature》上。在斑马鱼中，MG作为干细胞的来源，是视网膜自我修复系统的一部分：它们可以自我增殖以补充受损的视网膜神经元。然而，在哺乳动物中，MG缺乏自我再生能力。科学家可以激活哺乳动物MG分裂，但会伤害正常组织。
西奈山伊坎医学院眼科学副教授BoChen博士是该研究的首席研究员。接下来，Chen博士的团队计划进行行为研究，以确定小鼠是否已恢复执行视觉任务的能力，并将在人类视网膜培养组织上进行测试。这些发现有望开发为再生疗法，用于治疗诸如年龄相关性黄斑变性和视网膜色素变性等疾病，以及其他眼科疾病，如青光眼。
4.Cellect和Cell2in合作，改善干细胞选择和扩增
新型干细胞生产技术公司CellectBiotechnology与专注于提高细胞质量的韩国Cell2in公司，近日宣布签署合作协议。根据协议，Cellect的技术平台ApoGraft？将与Cell2in的专有识别技术FreSHtracer？结合起来，后者利用荧光染料来表征氧化应激状态，从而监测干细胞质量。“通过这次合作，我们有机会进一步改善干细胞的整体选择和扩增过程，从而以比现行行业标准更低的成本获得更高质量的细胞，”Cellect首席执行官ShaiYarkoni博士表示。
5.GIPartners收购两家公司，加强干细胞储存和生殖服务领导地位
GIPartners宣布已完成两家公司收购：世界上最大的精子和卵子供体库加州Cryobank（CCB），以及世界上最大的干细胞收集和储存公司CordBloodRegistry（CBR）。合并后的公司将以CaliforniaCryobankLifeSciences的名义运营，成为干细胞储存和生殖服务市场的领先者。通过并购这两家优秀公司，新公司将为30多个国家的近700，000个家庭提供完整的以家庭为中心的服务，包括脐带血和脐带组织的收集和储存，供体精子和卵子冷冻，以及生育力保存服务。GIPartners是一家位于旧金山的私人投资公司。
