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家族性高胆固醇血症(FH)新药！治疗10岁及以上儿科患者

2021.10.12

　　Repatha是一款PCSK9抑制剂类降脂药，在中国已获批3个适应症。

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　　安进（Amgen）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Repatha（瑞百安®，通用名：通用名：依洛尤单抗，evolocumab）：该药是一款PCSK9抑制剂类新型降胆固醇药物，作为饮食控制和其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低疗法的辅助药物，治疗10岁及以上杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）儿科患者。

　　此外，FDA还批准Repatha作为其他LDL-C降低疗法的辅助疗法，用于治疗较年轻的纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）儿科患者。之前，Repatha已被批准用于治疗13岁及以上HoFH患者，现在可用于治疗10岁及以上患者。

　　家族性高胆固醇血症（FH）是一种遗传性疾病，在早年时便可导致LDL-C水平升高。FH分为杂合型和纯合型。HeFH是更常见的FH类型，全球每250人中就有一人患病。从出生时开始，高水平的LDL-C会加速动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的发展，导致在早年发生心血管事件的总体风险增加，包括心脏病发作和其他血管疾病。FH儿童可表现为体重正常、饮食良好、运动充足，但LDL-C水平仍然很高。由于儿科FH是一种公认的可导致早发冠心病的病症，因此获得可显著降低LDL-C的治疗方法，这一点至关重要。

　　安进研发执行副总裁David M.Reese博士表示：“FDA批准Repatha用于FH儿科患者，对于采用其他降脂药物无法管理高水平LDL-C的遗传性高胆固醇儿童患者群体来说，代表了一种急需的辅助治疗选择。这一里程碑进一步强化了Repatha的安全性，并与安进致力于解决高风险心血管社区未满足需求的承诺相一致。”

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HAUSER-RCT研究数据

　　此次批准基于HAUSER-RCT 3b期研究的结果。该研究在10-17岁HeFH儿科患者中开展，评估了Repatha的安全性和有效性。结果显示，该研究达到了主要终点：与安慰剂相比，每月一次Repatha治疗将LDL-C平均降低了38%（95%CI:45%,31%；p<0.0001）。LDL-C的降低在第12周时间点的首次基线后评估中就观察到了，并在整个试验过程中保持。

　　与安慰剂相比，接受Repatha治疗的患者，从基线检查时起次要脂质参数表现出改善，包括：第24周非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）降低35%（CI:42%，28%）、第24周总胆固醇降低27%（CI:32%，21%）、第24周载脂蛋白B（ApoB）降低32%（CI:39%，26%）。

　　该研究中未发现新的安全风险。最常见的治疗期不良事件（Repatha治疗组发生率＞5%且高于安慰剂组）包括鼻咽炎、头痛、口咽疼痛、流感和上呼吸道感染。

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　　Repatha是一种人单克隆免疫球蛋白G2（IgG2），针对人前蛋白转化酶枯草溶菌素kexin 9型（PCSK9）。该药与PCSK9结合，抑制循环PCSK9与低密度脂蛋白（LDL）受体（LDLR）的结合，从而阻止PCSK9介导的LDLR降解，使得LDLR可重新循环回至肝细胞表面。通过抑制PCSK9与LDLR的结合，Repatha增加了能够清除血液中的LDL的LDLR的数量，从而降低LDL-C水平。

　　截至目前，Repatha已在75个国家和地区获批，包括美国、日本、中国、欧盟所有27个成员国。在其他国家的申请目前正在进行中。

　　在中国，Repatha（瑞百安®，通用名：通用名：依洛尤单抗，evolocumab）于2018年7月首次获批，成为首个治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的PCSK9抑制剂。2019年1月，Repatha获批新适应症：用于已有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的成人患者，降低发生心肌梗死、卒中以及冠脉血运重建的风险。此次批准，使Repatha成为中国市场第一种可用于该适应症的PCSK9抑制剂。

　　2019年11月，Repatha获批更广泛的适应症：成为中国首个获批用于成人原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性高胆固醇血症[HeFH]）和混合型血脂异常患者的PCSK9抑制剂。

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