2019摩根大通医疗大会关键词：收购、药价上涨、FDA罢工
今年的摩根大通医疗保健大会对生物技术公司近期面临的困境可以说是一种缓解。大多数制药商的股票在为期四天的会议期间有所上涨，扭转了在2018年逐渐减弱发展趋势和历时几个月的股价下滑压力。未来进一步交易的预期，加上肿瘤学和其他关键领域的临床进展，可以帮助该领域继续保持高增长势头。本文汇总了2019摩根大通医疗会议上表现出色和那些不尽如人意的公司：
赢家：被收购或药物表现良好
Loxo Oncology
Loxo从组建到收购的过程非常迅速，而且恰逢癌症药物投资激增的时期，也许未来是可以预期的。在摩根大通医疗大会开始时，礼来就宣布以80亿美元收购该公司。这次会议上公布的收购还包括葛兰素史克收购Tesaro，百时施贵宝收购新基制药。这三项收购案将帮助推动整个医药行业的肿瘤学发展，使得像Loxo公司Vitrakvi这样获批的抗癌药物更具有吸引力。
Vitrakvi尤为引人注目的原因，是它作为一种精准的抗癌药，也是第一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药。Vitrakvi是一种口服TRK抑制药物，治疗携带NTRK基因融合的肿瘤。很多肿瘤中携带NTRK基因融合突变，因此Vitrakvi可以跨多种肿瘤类型使用，对肿瘤无法切除或已经转移的晚期实体瘤患者有治疗效果，适用于肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌等。
礼来公司对Loxo股票的收购报价为每股235美元，溢价约68％，几乎是该公司四年前首次公开募股时的18倍（每股13美元）。此外，这笔交易还提升了其他开展靶向癌症治疗生物技术公司的价值。在礼来高调宣布收购计划之后，Clovis Oncology、Blueprint Medicine、Agios和Seattle Genetics的股票也都受到利好消息影响而纷纷上涨。过去两个月，癌症生物技术交易额已达到近900亿美元，投资者对该领域的热情似乎仍在继续发酵。
来源：Ned Pagliarulo / BioPharma Dive, market data
Sage Therapeutics
在摩根大通医疗保健大会，多家公司公布了旗下产品线的最新临床数据，其中一个突出的公司是Sage Therapeutics。这家神经科学药物开发商在会议开幕后股价一路飙升，原因是其产后抑郁症药物SAGE-217三期临床数据公布。
SAGE-217作为新一代正向别构调节剂，对调节中枢神经系统具有重要意义的GABA受体具有更好的选择性。Sage公司首席科学官Al Robichaud表示，“这正是我们的期望，在此前的临床前试验中，并没有发现相关价值，但我们已经通过多项临床试验，证明了这种机制适用于情绪障碍。”
此次公布的积极研究结果进一步巩固了SAGE-217在产后抑郁症中的地位；有分析人士指出，如果SAGE-217最终获批，该药物年销售额高峰或将高达3.5亿美元。此外，这一利好消息对Sage产品线管道中另一种与SAGE-217相似的抑郁症药物也有很大的帮助。
Sage旗下另一款药物Brexanolone是突触和突触外γ-氨基丁酸 A 型受体（GABAA 受体）的变构调节剂。GABAA受体和NMDA（N-methyl-D-aspartate）受体分别起到抑制和刺激大脑神经元产生神经冲动的作用。这两种受体活性之间的失衡是包括抑郁症在内多种精神疾病的原因。目前，美国监管机构正在对该药物进行审查。投资者对brexanolone的安全性和未来是否会获得批准有一些担忧，但分析师预计SAGE-217发布的积极试验数据将有助于解决这些问题。
Amarin
Amarin是一家爱尔兰生物制药公司，成立于1993年，总部设在新泽西洲，专注于研发治疗心血管疾病的药物。公司当前只有一种产品Vascepa（AMR-101），治疗高甘油三酯血症（引发冠心病的一大重要风险）的一种鱼油制剂。在此次摩根大通医疗保健大会前，外界便猜测它可能成为制药公司下一个收购目标。
就在1月10日，投资者似乎已经准备好相信Amarin的梦想即将实现，辉瑞可能会出价收购的传言推动这家公司股票上涨了20％以上。今年早些时候，一项针对Vascepa的研究发现，对于已服用他汀类药物治疗的患者，这一鱼油衍生药物相对于安慰剂来说，患者相关心脏风险或不良反应事件降低了25％，Vascepa有望成为心血管领域的下一个重磅炸弹疗法。
Amarin预计，Vascepa的年度销售额最高能达到20亿美元，而花旗分析师Joel Beatty则乐观地预计其年销售额将能达到27亿美元。Amarin计划在2019年第一季度提交一份补充新药申请，以进一步扩大Vascepa的适应症标签。如果获得批准，该药物的销售量可能会进一步飙升。据官方统计，这家生物技术公司预计2019年的销售额将达到3.5亿美元，与去年同期相比将超过50％。
Amarin首席执行官John Thero认为该药的上行空间可能会更高，“我们有能力与供应商支持现在超过10亿美元的收入，并预计将进一步扩大我们的药品供应能力。”目前，Amarin已经聘请了大约250名销售代表。Thero告诉投资者，如果Vascepa的标签扩大，公司可能会增加更多销售投入。
尚待解决的问题：不愿被收购
Amarin被收购的传闻反映了摩根大通医疗保健大会上普遍存在的并购现象，但是并不是每一家生物技术公司都渴望被收购。Clovis Oncology首席执行官Patrick Mahaffy表示，“这个行业的每一家公司都在寻求出售。”而Galapagos公司首席执行官Onno van de Stolpe在演讲中表示，“我们不需要制药合作伙伴来支持，如果领域内的每个参与者都在这方面保持独立，我们也很高兴。”
但是Galapagos可能不会如愿。定价压力、专利到期和研发管线受阻正在威胁着许多大型制药商的盈利底线。再加上生物技术行业最近股票估值偏低，我们有理由相信至少一些有后期资产的小公司可能会引起买家的收购兴趣。
尽管如此，该行业的问题并没有消失，甚至可能在2019年加倍。因为美国众议院寻求对美国市场药品价格上涨进行审查；美国政府长时间的关闭，也大大影响了美国FDA审查新药的能力。
业界认为药物涨价“无关紧要”
1月1日，艾尔建、百健、百时美施贵宝和礼来等主要制药公司销售的数十种药物价格上涨，大多数药物的涨幅范围略低于10％。来自行业的标准辩护理由是，定价的增加并不反映患者通常支付的费用增加，并且制药厂商也阐释了向药房管理者提供回扣的必要性。
相对于同行来说，艾尔建的药品涨幅较高。他们认为，2019年该公司的药品使用者会获得更高的回扣和折扣，因此药品涨价预计不会使公司获得任何净收益。显然，卫生与公共服务部部长Alex Azar对艾尔建的解释并不买账，Azar表示，“药品定价上涨必须立刻停止。只要价格发生上涨，任何没有达到免赔额或拥有共同保险的人，都必须为药品价格上涨买单，都需要支付他们所需药物的全部或一定百分比的价格。”
目前尚不清楚美国政府希望在这个问题上采取什么样的新行动和举措，但Azar部长似乎会继续专注于药品定价增长以及退税造成的后果。此外，生物技术和制药公司的投资者似乎对政府的干预也正在趋于免疫。与两年前不同的是，当美国总统特朗普指责制药商价格上涨时，制药公司的股票在整个会议期间基本保持上涨的趋势。
生物技术公司迫切盼望FDA开工
成功地将药物推向市场需要应对和防范一系列的潜在风险，最近几周，生物技术公司面临的新风险是美国联邦政府的关闭限制了FDA的工作。自2018年12月22日开始关闭以来，FDA一直无法接受与批准新药申请相关的使用费。FDA局长Scott Gottlieb也表示，FDA将重新分配一些费用，用于上市前审查以及进行上市后监督。包括Alkermes，Aimmune Therapeutics和艾伯维在内的几家制药公司在该机构即将关门前争先恐后地提交了使用费和申请。然而，随着美国政府关门时间的持续拖延，生物技术可能面临药品审批延迟和进一步的不确定性风险。
Aimmune首席执行Jayson Dallas告诉投资者说：“FDA表示他们会继续处理已支付PDUFA费用的相关申请，我们希望能够确保FDA能够尽快完成这个过程。”通常情况下，在提交新药申请后60天内，FDA会通知公司该申请是否已获得通过，然而目前还不清楚美国政府关门后是否仍然如此。
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