Synthetic新药临床死亡数据不平衡 突破性药物资格被撤回
Synthetic Biologics是一家位于美国马里兰州的临床阶段生物技术公司，专注于开发靶向微生物组的创新疗法来保护并恢复患者健康。近日，该公司在监管方面遭遇重大挫折，其先导药物SYN-004（ribaxamase）预防艰难梭菌感染（CDI）的突破性药物资格（BTD）遭美国FDA撤回。消息公布后，Synthetic股价在盘前交易中下挫12%。
此次事件源于FDA对Synthetic所提交的IIb期临床的额外数据仔细审查后发现，由于有限的安全性数据集以及公司对因任何原因未能完成该研究的患者统计处理方法存在不足，使得研究中所观察到的致命不良事件数据不平衡，这直接导致SYN-004不再能满足BTD的相关要求。经与FDA协商同意后，Synthetic公司已自愿撤回SYN-004的BTD。
艰难梭菌（C.difficile）是医院获得性感染的主要类型，并且常常与静脉注射β-内酰胺类抗生素治疗相关。β-内酰胺类抗生素通常是治疗住院患者感染的首选药物，包括常用的青霉素类和头孢菌素类抗生素，如头孢曲松。然而，抗生素有可能在胃肠道内造成有害影响，包括破坏肠道微生物群的天然平衡。据估计，在美国，每年发生45.3万例艰难梭菌感染，与艰难梭菌相关的死亡病例超过2.9万例。
SYN-004是一种口服预防性疗法，旨在降解胃肠道内的某些IV β-内酰胺类抗生素，以维持肠道微生物群的天然平衡，预防CDI、病原性过度生长及抗菌素耐药性出现。SYN-004是一种口服酶片，与IV β-内酰胺类抗生素同时给药。目前，SYN-004预防CDI已完成II期临床研究，正准备进入III期临床开发。
FDA的调查结果意味着，SYN-004的III期临床开发将不再享有BTD的相关优惠政策，同时Synthetic需要对III期临床进行精心设计，以解决早期临床研究所关注到的问题。根据FDA的建议和指导，该公司预计III期临床研究将设定2个单独的共同主要终点，分别评估SYN-004在接受一种代表性的IV β-内酰胺类抗生素治疗的患者中的有效性和安全性，其中有效性终点主要着眼于ribaxamase相对于安慰剂在降低CDI发生率方面的疗效，而安全性终点将主要关注死亡风险。
BTD是FDA在2012年创立的一个新药审查通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病、并且有初步临床证据表明与现有药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时将得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
近年来，被授予BTD的药物数量呈现快速递增趋势，但BTD授予后再被撤回或取消却非常罕见。不过，来自FDA的数据显示，在过去几年中也不乏有此类事件发生。例如，去年，FDA取消了3个BTD，还有2个BTD在授予后撤回。从2014-2016年，共有8个BTD被撤回或取消。而今年，截止3月31日，已取消了4个BTD。Synthetic公司的BTD将是今年首个在授予后被撤回的BTD。
与收到BTD时的高调炫耀形成强烈反差的是，BTD被撤回或取消的制药公司通常不会公布相关消息，而FDA也同样沉默不语。可以预见，随着被BTD的药物数量的快速增加，BTD被撤回或取消也将随之增加。
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