关于基因药物的风险介绍

　　基因组药物的运用，将在医学上产生革命性的变化。药物将针对具体的每一个人，治疗效率变得更高，并且更省钱。”科学家这样告诉我们理解DNA。但我们距离那一天还很遥远。

　　《科学》杂志最近报道，科学家们乐观估计，要到2053年(DNA双螺旋结构发现100周年时)，或者最乐观的估计是在2020年，才可能有基因组药物出现。

　　科学家一致认为，我们还没到达利用基因信息直接生产响应药物的地步。换言之，我们还没有跨入真正的基因时代。测试完成仅仅是开始“我们经常会碰到人们提问，当人类基因组序列测试完成的时候会怎样？以前通常的回答是：这将极大地促进药物的开发；预防性药物的时代即将来临；针对个人的疗法将得到推广；人类寿命将拉长。而我们已经知道，人类基因组序列测试的完成，其实仅仅是一个开始。”美国科学家新德里·波瑞纳说。

　　这种观点得到了中国科学家的认同。华大基因研究中心副主任、研究员谈学海说：“基因组药物的普遍应用当然是更为遥远的事。对人类整个基因组的认识、分析基因和各种疾病之间的关系都是巨大的工程，而让整个医学界跟上‘基因医学’的步伐更不是一朝一夕能够办到的事。”

　　“当人类和一些病原体基因工程部分完成的时候，有人认为在20年后，人类医药将发生翻天覆地的变化；一些顽强的人类健康杀手将得到有效的控制。但当我们庆祝DNA双螺旋分子结构发现50周年的时候，我们清楚地认识到，这样的认识很不成熟。”牛津大学分子药学学院的戴维德教授说。

　　如果我们人体生理学方面的知识没有取得决定性的进展，那DNA序列的测试将变得毫无意义。“我们必须了解，生病的时候，人体内部发生了怎样的变化，我们要怎样去干预、治疗以及预防。对于未来的药物，我们需要扎实的知识和信息来分析基因和各种疾病之间的关系，至少对于一些常见病需要能够弄清楚这些关系；此外，我们还需了解一些外在因素对疾病的影响。”

　　科学家认为，在未来，更多情况下障碍还是来自生物的多样性，即不同的人种带来的差异问题。

　　大概在30年前，医生开始使用一种强力杀死细胞的药物来治疗患白血病的儿童。这种叫做6-巯基嘌呤(6MP)的药物拯救了成千上万的生命。然而，这种药物会产生一定的副作用。早在20多年前就已经研究发现，它的毒素能够滞留病人体内，并且会遗传。这种药物能够迅速积累，然后渗入骨髓，进而产生感染。

　　不同的人种，这种酶缺陷的人所占比例是不一样的。例如，在高加索人中，每300个人中就有一个这样的人，这样的人是不能接受6MP治疗的，否则会带来致命的危险。

　　这种困惑将是未来的基因组药物普遍遇到的问题，基因药物的风险是肯定的。