治疗最常见侏儒症类型 BioMarin向美国FDA递交新药申请
日前，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，已向美国FDA递交了vosoritide的新药申请（NDA）。Vosoritide是一种在研C型利钠肽（CNP）类似物，每日注射一次，用于治疗儿童软骨发育不全（achondroplasia）。8月13日，该公司宣布欧盟EMA已经接受了为vosoritide递交的上市许可申请。
软骨发育不全是由软骨的骨化缺陷引起的先天性发育异常，多由成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）突变引起，以四肢短小、躯干近于正常而不成比例为主要临床表现，患者还可能出现睡眠呼吸暂停、椎管狭窄、面中部发育不良等严重健康问题。在世界范围内，软骨发育不全在新生儿中的发病率约为1/25，000。它是短肢侏儒症最常见的类型。
Vosoritide是一种从天然人肽中衍生出来的CNP类似物。天然人肽是骨骼生长发育的正向调节剂，vosoritide可通过与特定受体相结合，来抑制过度活跃的FGFR3信号通路。此前，美国FDA和欧洲药品管理局已授予vosoritide治疗软骨发育不全患者的孤儿药资格。
去年公布的2期临床试验数据表明，与患者自然病史的身高数据相比，vosoritide使患者在为期54个月的研究中平均多长高了9厘米，达到了统计学意义上的显着区别
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