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FDA授予治疗精神分裂症新药突破性疗法认定

2021.5.26

  5月24日,勃林格殷格翰(BI)宣布,FDA授予 BI425809用于治疗精神分裂症相关认知障碍(CIAS)突破性疗法认定(BTD)。该公司还宣布,计划启动一项创新型III期CONNEX临床试验,用于评估BI 425809在改善成人精神分裂症患者认知方面的安全性和有效性。

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  认知障碍是精神分裂症的一个核心特征,可见于大多数精神分裂症患者,其可导致患者日常功能障碍。这一领域尚存在巨大的未满足临床需求,目前没有治疗CIAS药物获批上市。

  N-甲基-D-天冬氨酸(NMDA)受体介导的谷氨酸能神经传递功能障碍是精神分裂症和阿尔茨海默症认知功能损害的病理原因,甘氨酸是NMDA受体介导的信号转导所需要的一种协同激动剂(coagonist)。BI 425809片是勃林格殷格翰开发的一款甘氨酸转运蛋白1(Gly-T1)抑制剂,旨在通过抑制Gly-T1,提高突触甘氨酸水平,从而增强谷氨酸能神经传递和下游的神经可塑性过程,起到治疗作用。

  这项突破性疗法认定和III期试验的启动是基于II期研究(NCT02832037)结果,该研究旨在评估BI 425809(每日口服1次 )2 mg, 5 mg, 10 mg, 25 mg vs.安慰剂治疗精神分裂症相关认知障碍疗效和安全性。主要终点为第12周时患者MCCB总体综合T评分(一种精神分裂症神经认知疗效评定测试)较基线的变化值。

  共有509例患者接受治疗,444例患者 (87%)完成了12周治疗。MCP-Mod(一种剂量评估模型)分析结果显示,BI 425809 10mg和25mg剂量组的MCCB总体复合T评分与基线的变化值较安慰剂组差异最大(调整后的平均差异:10mg:1.98,25mg:1.73)。

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  BI 425809各剂量组( 2 mg,5 mg,10 mg,25mg)和安慰剂不良反应发生率相当,分别为59%,52%,41%,42%和44%

  CONNEX是一个III期临床试验项目,由3个临床试验组成,包括connex 1、connex 2和connex 3,这3个临床试验都是III期随机、双盲、安慰剂对照、平行试验,以评估BI 425809在26周治疗期内的疗效和安全性。研究的主要终点为MCCB总体综合T评分较基线的变化值。BI还将使用VeraSci公司的虚拟现实功能能力评估测试(VRFCAT)作为关键次要终点。

  值得注意的是,今年3月24日,BI 425809已在国内获批临床。


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