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细胞移植及基因治疗帕金森综合症的介绍

2022.8.22

  近年来先后出现自体肾上腺髓质及异体胚胎中脑黑质细胞移植到纹状体的成功例子,可以纠正DA递质缺乏,改善运动症状。但有50%患者症状改善,死亡及病残率为15%,且存在供体来源有限,远期疗效不肯定及免疫排斥等。移植基因过程的细胞或直接用载体介导的基因转染方法,以及特异性的促多巴胺能神经生长因子是治疗PD最有效的方法。已克隆出酪氨酸羟化酶基因(THCDNA),其中已通过反转录病毒已将1、2两型的THCDNA转染至成纤维细胞或AtT-20细胞,并获得有酪氨酸羟化酶活性的表达。但此方法处于动物实验阶段,技术不成熟,不能应用临床。

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