随着对核酶的深入研究，已经认识到核酶在遗传病，肿瘤和病毒性疾病上的潜力。

比如，对于艾滋病毒HIV的转录信息来源于RNA而非DNA，核酶能够在特定位点切断RNA，使得它失去活性。如果一个能专一识别HIV的RNA的核酶存在于被病毒感染的细胞内，那么它就能建立抵抗入侵的第一防线。甚至，HIV确实进入到了细胞并进行了复制，RNA也可以在病毒生活史的不同阶段切断HIV的RNA而不影响自身的RNA。又如，白血病是造血系统的恶性肿瘤,尚缺少有效的治疗方法。核酶的发现，尤其是锤头状核酶，为白血病的基因治疗带来了新的希望。近些年，在国外的一些国家已经在小白鼠体内得到较好的效果。　核酶是在对多种植物病毒卫星RNA及类病毒RNA的自我剪接研究中 发现的，数量较少，常见于rRNA的内含子。

核酶的具体作用主要有：

1. 核苷酸转移作用。

2. 水解反应，即磷酸二酯酶作用。

3. 磷酸转移反应，类似磷酸转移酶作用。

4. 脱磷酸作用，即酸性磷酸酶作用。

5. RNA内切反应，即RNA限制性内切酶作用。核酸内切酶可以催化水解多核苷酸内部的磷酸二酯键。有些核酸内切酶仅水解5′磷酸二酯键，把磷酸基团留在3′位置上，称为5′-内切酶；而有些仅水解3′-磷酸二酯键，把磷酸基团留在5′位置上，称为3′-内切酶。能专一性地识别并水解双链DNA上的特异核苷酸顺序，称为限制性核酸内切酶（restriction endonuclease，简称限制酶）。当外源DNA侵入细菌后，限制性内切酶可将其水解切成片段，从而限制了外源DNA在细菌细胞内的表达，而细菌本身的DNA由于在该特异核苷酸顺序处被甲基化酶修饰，不被水解，从而得到保护。限制性核酸内切酶可被分成三种类型。Ⅰ型和Ⅲ型限制酶水解DNA需要消耗ATP，全酶中的部分亚基有通过在特殊碱基上补加甲基基团对DNA进行化学修饰的活性。Ⅱ型限制酶水解DNA不需要ATP也不以甲基化或其它方式修饰DNA，能在所识别的特殊核苷酸顺序内或附近切割DNA。因此，被广泛用于DNA分子克隆和序列测定。