国内生物类似药研发有哪些难题？
CFDA日前发布的《生物类似药研发与评价技术指导原则》(以下简称《指导原则》)对生物类似药(Biosimilar)的研发提出了较高的要求，使企业面临着风险与收益之间的抉择。在生物类似药研发难度高、投入大的情况下，国内的生物药企业投身生物类似药研发是否值得？
“按照出台《指导原则》的要求，生物类似药在药学研究过程中，需要与已上市的原研产品进行充分比对，各方面的差异都比较小或者说高度相似才能减少临床阶段的研究。比对研究的工作量和投入确实很大，但由于原研参照药已上市，与新研发原创产品相比，Biosimilar获批上市的成功率会加大，失败风险大大降低。因此，仍然具有研发和投资的价值。”4月1日在上海举行的第六届中国医疗健康投资峰会(CHIC)上，国家食品药品监管总局药品化妆品注册管理司副司长李茂忠如是说。
过渡期重质量控制
纵观全球医药市场，生物药占据了越来越重要的地位，全球销售额排名前十的药物中有7个是生物药，生物类似药的前景也被看好。在欧盟、美国、加拿大、韩国等多国，也包括WHO已陆续出台生物类似药法规指南之后，我国的《指导原则》也正式发布。
值得肯定的是，该《指导原则》与国际标准接轨，将提高国产生物药的国际竞争力；进一步提高生物药质量和安全有效性保证水平，推动行业健康发展；提高生物药的可及性和降低价格，可满足群众用药需求。
“Biosimilar是我国生物制药产业发展过程中一个重要的过渡阶段。”珠海市丽珠单抗生物技术有限公司总经理傅道田博士认为，一方面是一定程度上满足老百姓的用药需求；另一方面，创新药的研发需要扎实的研发平台，如果能在中国研发生产出安全有效、保质保量的Biosimilar，能为创新药的研发打下基础。
药明康德生物制药工艺开发副总裁周伟昌博士指出，与创新药相比，Biosimilar最大的挑战在质量控制，如果能把CMC、临床前研究、药理毒理、临床医学等工作做好，申报过程和临床阶段就容易很多。
有与会专家还比较了国内与国外在生物药开发上的差异。国外公司发展初期在CMC、工艺、产品质量和临床前研究上花费很多时间，一旦报批IND就比较顺，而国内似乎刚好相反。国内企业应该以Biosimilar为立足点，增强生物药临床前的能力，慢慢过渡到靶点已知且疗效确切的创新药，甚至新靶点的创新生物药。
接力棒缓解研发挑战
实际上，Biosimilar的开发面临诸多挑战。傅道田打了一个比方，原研药就好像一辆卡车在路面上行驶而留下的车辙，压痕是怎样的都没有关系，因为这是“创新之路”；而Biosimilar就像第二个人再来开这辆车，若想路径一模一样，难度可想而知。但原研药在承担研发风险后把路探出来了，说明这条路是可行的。
除了开发过程，大规模生产也是生物药企业不可回避的难点。周伟昌指出，现在很多生物药企业用了大量资源投资生产厂房，而前期做研究、做技术的费用就相对薄弱了。“如果国内能实行上市许可人制度，小型的公司就可以将更多的精力放在研发上，而不是一开始就考虑商业化的问题。”
与会专家建议，小型创业企业将早期开发做好，可以将品种转让给拥有大规模生产能力的企业完成产业化并上市销售，能激发更多的科学家参与到创新研发中去。
信达生物董事长兼总裁俞德超博士指出，我国的医疗支付体系也在一定程度上制约了医药创新，医保目录好几年更新一次，创新药上市后ZL期一般只有7~8年，无法进入医保的创新药无法惠及患者，企业也难以获益。
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