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这家公司研发出一种治疗阿尔兹海默症的新抗体

2016.6.27

　　3月31日，来自于波士顿儿童医院的Beth Stevens团队在《Science》发文，证实阿尔兹海默症（AD）初期，大脑正常突触会被接收到错误信号的免疫细胞“蚕食”，从而神经信息被迫阻断，认知能力开始衰退。

　　这种“蚕食”机制原本是大脑发育过程中，免疫系统清除一些功能减弱或者无功能突触的正常过程。其中，C1q 蛋白负责启动“淘汰”突触的信号通路。当一个突触被锁定后，小神经胶质细胞（ microglia）会负责“吃掉”它。然而，一旦这一过程出现错误，无论错误发生在子宫、婴幼儿还是青少年时期，它将可能导致精神分裂等神经类疾病。

　　Stevens博士提出假设，阿尔兹海默症生病初期可能也存在着同样的错误机制，引发大脑必需的突触结构反遭破坏，从而导致认知障碍。他们发现，当β-淀粉样蛋白聚集、C1q蛋白过表达时，会启动突触受损过程。（详细阅读）

　　考虑到这种错误蚕食发生于老年斑之前，所以抑制C1q蛋白过表达，有望成为新靶标。这也是Stevens团队与Annexon Biosciences生物技术公司合作的“精髓”。Annexon是斯坦福大学神经生物学家Ben Barres于2011年创立的一家成立公司。他们预计将开启ANX-005药物（抑制C1q过表达）临床试验，为此将投入4400万美元。

　　开辟一条新路：对抗神经性衰退疾病

　　作为常见的神经性衰退疾病，AD已经成为威胁老年人健康和生命的主要病因。但是，该领域一直都是医药企业不敢轻言攀登的高峰，迄今为止都没有真正减缓、逆转其症状的药物出现。包括礼来、辉瑞、默沙东、基因泰克、百健等在内的多家制药企业都有布局该领域，可惜近乎99%的临床试验都以失败而惨淡收场。

　　Annexon的想法是研发出一种抗体，能够抑制C1q蛋白。首席执行官Doug Love表示，一旦大脑出现问题，C1q蛋白会在正常需要的突触部位累积，并对其造成伤害。所以，如果能够研发出一种抑制C1q蛋白的抗体，那么也许能够为正常的神经结构谋取生存的机会。

　　Love 强调，他们认为这种策略能够用于治疗多种神经性衰退疾病，例如阿尔兹海默症、亨廷顿氏舞蹈症、青光眼等等。当然，任何一个致力于非特异性免疫系统的抗体都需要考虑各种副作用：药物是否会增加患者感染其他疾病的风险？它是否会造成免疫系统失衡，或者引发自身免疫性疾病？

　　目前，该项目仍然处于初期阶段。Annexon已经针对该抗体开展了动物试验，并没有看到任何负面迹象。但是仍然需要扩大试验规模以验证其安全性和有效性。

　　公司在2014年12月首轮私募融资中筹集到3400万美元。如今，Annexon预计在2017年第一季度投入4400万美元进行临床Ⅰ/Ⅱ试验。通过评估一些生物标记物，Annexon希望该候选药物能够按照预期发挥功效，并最终给神经性衰退疾病患者带来新的希望。

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