新药研发提供第三种解决方案

2018年7月26日 14:55:42 来源: 中国科学报
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  电影《我不是药神》持续引发公众关注。买不起昂贵的进口原研药,买不到便宜的国产仿制药,普通患者难道只能走上“代购”路吗?如何才能让更多人尽快用上“救命药”?日前,《中国科学报》记者对中国医学科学院、北京协和医学院药物研究院副院长王晓良进行专访,详解中国国情下的药品价格、药物研发与新药审批。

  《中国科学报》:进口药为什么贵?

  王晓良:进口药一般比国产药贵很多,特别是专利期内的药。高昂的研发成本加上税费,是进口药价格高的原因。最近,国家对某些昂贵的抗肿瘤药实行减税或免税政策,但仅靠减税远远不够。国产药如果不从药效和质量上对进口药形成强有力竞争,进口药还是会因为市场需求而居高不下。

  例如,抗肿瘤的紫杉醇注射液,上世纪九十年代中期我们完全依赖进口,一支注射液2000多元,一个疗程下来要好几万。中国医学科学院药物所率先研制了国产紫杉醇注射液,价格为进口的一半。由于国产紫杉醇由药物所独立研发,没有侵犯外方的知识产权,上市后迫使进口药价格降到几百元。同时国内多家制药企业开始生产仿制药。最后国外药企难以承受竞争压力,进口紫杉醇注射液退出了国内市场。因此,要彻底解决进口药价高的问题,首先要提升我国新药自主研发能力。

  《中国科学报》:新药研发难在何处?

  王晓良:新药研发是一个系统工程,我国起步较晚。过去,我们更多地重视药物原始创新和早期研究,对最关键的临床研究水平和相关法律法规、评审体系重视不足,这对我国的新药研发产生了一定的影响。

  “十五”期间,我国开始建立新药临床基地。但建立起来的临床试验基地与国际临床研究规范接轨后,大量的试验结果不符合标准。前几年,有关部门曾核查过新药临床试验的质量问题,首先由药厂和临床机构自查,自查不合格可主动撤回,官方核查不合格将严厉追责,结果自查后的撤回率达到80%以上。

  随着临床试验的规范标准提高,我国新药开发已从“严进宽出”变为国际通行的“宽进严出”。药物临床研究的要求提高了,资金投入也急剧增加,甚至达到过去的10倍以上,进一步加大了新药研发的成本和难度,这在今后一段时间内可能成为我国新药开发的主要瓶颈之一。我国新药的临床研究任重道远。

  《中国科学报》:新药研发策略有没有捷径可以走?

  王晓良:按现代医学的思路研发新药,就要先搞清发病机理和哪些器官、蛋白、分子、药物靶点等,再进入到药物开发和临床研究,这个过程非常漫长,要耐得住寂寞,一般都要经历10至20年。从科学上来说,这条路没有捷径可走。

  但从研发策略方面来说,捷径是有的。除了仿制药以外,“me too药”(特指具有自己知识产权的药物,其药效和同类的突破性的药物相当)可以是一个选项。这类药是在已经被证明有效的原研药结构上做一些小改变,不侵犯专利权,还可缩短研发过程。比如治疗非小细胞肺癌的埃克替尼,被称为“国产易瑞沙”。如果“me too 药”比第一代原研药还好,进口药就只有降价。

  我认为,目前,企业、科研院所都可以有计划地以“me too药”入手开展新药研发,既能降低原始创新的研发成本,又可加快所谓“救命药”的上市,也能对进口原研药形成竞争、降低用药价格,为病人带来福音。

  另一个途径是利用我们多年积累的中医药经验发现中药天然药中的有效成分,如青蒿素、联苯双酯、双环醇、丁苯酞等都是从中药中创制的现代药物。

  《中国科学报》:要不要学习印度做仿制药?

  王晓良:目前临床上使用的大部分药物都是仿制药,在治病救人上不可或缺。但仿制药应该交给企业去做,因为仿制药依靠的主要是技术、工艺,而不是原始创新。不过,仿制药要与原研药达到一致性水平也不容易。这方面国内的药厂还要努力,印度仿制药的一致性水平比我们做得更好。

  我们不能像印度一样随便仿制药物。印度没有专利保护制度,我国从上世纪90年代开始有专利保护。我国没有专利保护时,常常上百个药厂生产同一种药物,药品质量相差悬殊、市场混乱,企业无心从事新药研发。有了专利保护后,研发者和企业都有了动力,形成新药研发的良性循环。因而从长远看,专利保护对我们国家的创新药物研究非常重要。

  《中国科学报》:国产新药上市怎么这么慢?

  王晓良:新药上市的速度与临床前开发过程、临床试验及审批程序都有关系。前些年我国新药审批政策导致的项目积压和审批时间过长比较明显,但这两年已经有了改变。

  国家药品审评中心以前只有100多人,而美国FDA有好几千人。近几年,国家市场监督管理总局的药审人员已经扩大到上千人,这是一个进步。另一个进步是现在药物审批更人性化,鼓励双方之间的讨论和对话,如果审评部门在规定时间内给不出意见,药厂就可以直接进入临床阶段,这样就加快了新药进入临床试验的速度。