Cell Res发布重要基因表达调控新技术
来自Whitehead研究所的研究人员通过构建出一种叫做CRISPR-on的强大新基因调控系统，现在能够同时提高多个基因的表达，并精确操控每个基因的表达水平。他们证实这一系统能够有效应用于小鼠细胞、人类细胞和人类胚胎中。研究人员在发表于8月27日《细胞研究》(Cell Research)杂志的一篇研究论文中对这一新系统进行了详细描述。
Whitehead研究所创始人Rudolf Jaenisch说：“CRISPR-on是一种对研究许多生物学过程，尤其是研究基因功能和基因网络非常有用的新工具。相比于RNAi通常用于失活基因活性，CRISPR-on可以激活一些细胞基因。这一技术大大扩展了我们在培养细胞和动物中改变基因表达的能力。”
CRISPR-on系统是CRISPR/Cas (for "clustered regularly interspaced short palindromic repeat/CRISPR associated")的改良版本，CRISPR/Cas是在大多数细菌以及古菌中发现的一种天然免疫系统，可用来对抗病毒以及其他病原体对细菌的入侵。CRISPR/Cas依赖于Cas9，通过单导向RNAs(single- guide RNAs，sgRNAs)在特定的位点切割DNA。对于CRISPR-on系统，Whitehead研究小组对Cas9酶进行了改造，消除了它切割DNA 的能力，添加了一个转录激活结构域。生成的酶无需永久改变DNA就可以提高基因的表达。
CRISPR-on能够在不同的水平上只激活所需基因，利用CRISPR-on可帮助科学家们提高我们对于各种疾病潜在转录网络的了解，并有可能找到治疗它们的新方法。
论文共同作者、Jaenisch 实验室研究生Albert Cheng 说：“许多的疾病，尤其是复杂疾病，涉及多个基因，这一系统可用于治疗上共同靶向及激活多个基因，挽救疾病表型。或者我们可以利用它来研究疾病中的基因网络，更好地了解这些疾病的运作机制。”
到目前为止，研究人员已利用CRISPR-on在人类细胞中同时激活了3个内源基因。
论文共同作者、Jaenisch 实验室Haoyi Wang 说：“我认为我们还需要开展更多的研究工作，看看CRISPR-on可以一次激活的基因数量的限制。我们想看看，我们是否能够得到激活10或以上基因的数据，看看这一系统能够做到的上限。”
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