中外制药双特异性抗体药物Hemlibra获中国台湾批准
罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，其在中国台湾的全资子公司已获得台湾食品药品监督管理局（TFDA）对A型血友病新药Hemlibra（emicizumab）的批准，该药可每周、每2周、每4周皮下注射一次，用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病患者，预防出血发作。此外，TFDA还批准Hemlibra每2周、每4周一次给药方案，用于体内已产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病患者。
Hemlibra是一种双特异性单克隆抗体，能将激活天然凝血级联反应和恢复天然凝血过程所必需的2种蛋白质——凝血因子IXa和X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。在临床研究中，Hemlibra已被证明能够显著减少出血事件并改善机体功能。
Hemlibra由中外制药研制，目前由中外制药、罗氏及旗下基因泰克合作开发。该药的开发，旨在帮助克服A型血友病群体当前面临的临床挑战：现有药物药效持续时间短、VIII抑制剂的产生、频繁的静脉输注需求。
Hemlibra于2017年11月率先获美国FDA批准，作为一种常规预防性药物，用于体内已产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病成人及儿童患者，预防或降低出血事件发生频率。
截至目前，Hemlibra分别获90多个国家用于体内存在因子VIII抑制剂（基于HAVEN 1和HAVEN 2研究）、获全球60多个国家批准用于体内不存在（基于HAVEN 3和HAVEN 4研究）因子VIII抑制剂的A型血友病患者，预防或降低出血事件的发生频率。该药的开发，旨在帮助克服A型血友病群体当前面临的临床挑战：现有药物药效持续时间短、VIII抑制剂的产生、频繁的静脉输注需求。
值得一提的是，Hemlibra是近20年来获批治疗体内未产生凝血因子VIII抑制剂的重度A型血友病患者的首个新一类药物，该药同时也是唯一一个可用于体内已产生或未产生因子VIII抑制剂A型血友病患者进行自我皮下注射并具有多种给药方案（每周一次、每2周一次、每4周一次皮下注射）的预防性治疗药物。
根据罗氏发布的2019年业绩报告，Hemlibra在今年前9个月的销售额达到了9.21亿瑞士法郎。而随着适用人群的扩展和市场的扩大，Hemlibra的商业销售预计将大幅增加。之前，科睿唯安预测Hemlibra在2022年的销售额将达到40亿美元。
