什么是人用基因治疗制品？
人用基因治疗制品通常由含有工程化基因构建体的载体或递送系统组成,其活性成分可为DNA、RNA、基因改造的病毒、细菌或细胞,通过将外源基因导入靶细胞或组织,替代、补偿、阻断、修正特定基因,以达到治疗疾病的目的。
依据载体的不同,可将人用基因治疗制品分为以病毒为载体的人用基因治疗制品,以质粒DNA为载体的人用基因治疗制品,以及以细菌为载体的人用基因治疗制品等,其中以病毒和质粒DNA为载体的人用基因治疗制品为常见。
推荐
关注公众号
手机查看
人用基因治疗制品通常由含有工程化基因构建体的载体或递送系统组成,其活性成分可为DNA、RNA、基因改造的病毒、细菌或细胞,通过将外源基因导入靶细胞或组织,替代、补偿、阻断、修正特定基因,以达到治疗疾病的目的。
依据载体的不同,可将人用基因治疗制品分为以病毒为载体的人用基因治疗制品,以质粒DNA为载体的人用基因治疗制品,以及以细菌为载体的人用基因治疗制品等,其中以病毒和质粒DNA为载体的人用基因治疗制品为常见。
