基因疗法治疗阿兹海默病，艾伯维达成研发合作
日前，艾伯维（AbbVie）公司宣布与Voyager Therapeutics达成战略合作，将前者的单克隆抗体专精与全球临床开发能力，以及后者的腺相关病毒（AAV）载体技术相结合，共同开发直接针对tau蛋白的抗体，以治疗阿兹海默病等神经退行性疾病。
tau蛋白是正常人大脑中常见的蛋白，能维持细胞的稳定。然而在病变的大脑中，tau蛋白会异常积聚，导致大脑功能受损，神经细胞死亡。异常tau蛋白的进行性积聚与神经退行性疾病的症状发展有着密切关联，因此，研究人员也期望能针对这种蛋白，起到控制病情的效果。然而，目前技术上的一个局限在于，即便每周或每两周注射一次针对tau蛋白的生物制剂，依然只有少部分药物能够穿透血脑屏障，作用于大脑。
Voyager的AAV载体平台有望在大脑内直接产生针对tau蛋白的抗体（图片来源：Voyager官方网站）
艾伯维与Voyager期望能使用目前新兴的基因疗法，利用AAV递送技术，将编码抗tau蛋白抗体的遗传信息传输进大脑，在大脑中生成抗体，一劳永逸地减少tau蛋白。根据合作协议，Voyager将对载体进行研究和临床前的开发。之后，艾伯维会选择一个或多个载体，申报临床试验，进行临床阶段的开发。为此，Voyager在研发早期有望从艾伯维获得2.24亿美元的经费。
“艾伯维专注开发新疗法，解决阿兹海默病和其他神经退行性疾病带来的严重公共健康危机，”艾伯维的药物发现副总裁Jim Sullivan博士说：“Voyager载体化抗体平台是一种创新方式，能用生物制剂来解决神经疾病。这项合作有潜力满足阿兹海默病、进行性核上眼神经麻痹症、以及额颞叶失智症等疾病患者的需求。”
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