口服MPO抑制剂获FDA快速通道资格 治疗多系统萎缩患者
19日，Biohaven Pharmaceuticals公司宣布，其口服髓过氧化物酶（MPO）抑制剂verdiperstat（BHV-3241）已获得美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗多系统萎缩（MSA）患者。
MSA是一种进行性神经退行性疾病，会影响自主神经系统（控制血压或消化等无意识动作的神经系统）和运动，表现出一系列症状组合。这些症状是由于大脑和脊髓中不同类型神经细胞功能的逐渐丧失和死亡。症状往往在患者50多岁时出现，并在5到10年内迅速进展，导致运动功能逐渐丧失，最终只能卧床。MSA患者常常在疾病晚期患上肺炎，并且可能突然死于心脏或呼吸问题。虽然药物可以治疗MSA的一些症状，但目前还没有能够减缓疾病进展和治愈疾病的疗法，这些患者急需一款有效疗法来缓解疾病。
MPO是氧化和炎症过程的关键驱动因素，它在一系列脑部疾病中显着增加。抑制MPO的活性是治疗神经炎症和神经退行性疾病（包括MSA）的一种颇具前景的策略。研究发现，MPO水平升高与多发性硬化症和阿尔茨海默病也有关联。Verdiperstat正是一款在研口服MPO抑制剂，Biohaven公司于2018年从阿斯利康（AstraZeneca）公司获得该药物的研发许可。该药物目前已获得美国FDA和欧洲药品管理局授予的孤儿药资格。
此前的2a期临床试验初步结果显示，通过统一MSA评定量表测量的主要疗效结果有所改善。经过12周的治疗后，安慰剂组患者评分下降了4.6分，而使用每日两次300 mg BHV3241的患者分数下降了3.7分，使用每日两次600 mg BHV3241的患者分数下降了2.6分。其他测量结果（比如综合自主症状评分和MSA生活质量量表）也得到相应的改善。这些临床发现与在动物模型中观察到的verdiperstat的神经保护作用一致。Verdiperstat显着降低了人体血液中的MPO活性，这是该药物与其靶标结合的生物标志物。目前，该药物正在一项3期临床试验中评估其疗效与安全性。
“MSA患者的治疗仍存在高度未满足的需求，我们非常高兴FDA可以授予verdiperstat快速通道资格，“Biohaven神经病学副总裁Irfan Qureshi医学博士说：”该快速通道资格将加速verdiperstat的开发，使其有可能成为治疗MSA患者的首款治疗选择。”
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