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治疗小儿戈谢病的方法介绍

2022.11.30

  1.一般疗法

  注意营养,预防继发感染。

  2.对症治疗

  贫血或出血多者可予成分输血、巨脾伴脾功能亢进,年龄在4-5岁以上,为防止脾破裂、改善出血和感染,对I型和部分Ⅲ型患者建议脾切除术。骨痛可用肾上腺皮质激素。

  3.酶疗法

  国外近年来采用β-葡糖脑苷脂酶治疗本病,取得一定疗效。此酶的来源有2种:一为来自胎盘名阿糖脑苷酶或β-葡萄脑苷酯酶,另一为重组品,名imiglucerase或cerezyme,各15例双盲法比较,疗效相仿。

  4.基因治疗

  应用造血祖细胞,成肌细胞移植,将葡糖脑苷脂酶基因导入体内,并通过其增殖特性在体内获得大量含有葡糖脑苷脂酶基因的细胞,产生具有生物活性的葡萄脑苷脂酶,起到持久治疗作用。

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