罕见病免疫疗法受追捧 8家药企吸金
位于麻省的Solid是一家由患者赞助组成的公司，以开发治疗杜氏肌营养不良（DMD）的新药为己任。
这款治疗杜氏肌营养不良的新药是以腺病毒为载体，年底刚刚进入临床试验。目前，Solid正在申请上市来募集资金，推进临床试验。
这个新药，SGT-001的此前的研究表明，四种不同剂量的给药可以导致全身跨基因（transgene）表达，其剂量依赖持续长达24个月。 Transgene表达与多个功能参数的改进相关。
这项在动物体内进行的临床前研究显示，与未经治疗的动物相比，三种不同剂量的SGT-001导致肌肉功能改善。 这些改善与研究期间的持续跨基因表达相关。
目前，公司正在进行一期和二期临床试验，计划招募16名DMD患者。
刚刚进入新年， Solid就亟不可待申请上市，计划公开募资1亿美元，用于资助一期和二期临床试验。
除了Solid，在2018年新年伊始，就有几家公司急不可待，宣布了新一轮的融资，以支持新产品上市或完成药物的人体临床试验。其中包括四家临床阶段的生物技术公司，在2017年末提交了首次公开募股计划。
这些公司是：
Cue 生物（纳斯达克代码：CUE）。上周刚完成了首次公开募股（IPO），筹得6620万美元。
这家位于马萨诸塞州剑桥市的公司正在开发“选择性免疫疗法”，这种新疗法副作用较少。
Menlo Therapeutics公司年底申请了IPO，初步达到了9700万美元的募资目标。
总部位于加利福尼亚州Redwood市的公司计划将募集的资金用于serlopitant的2期临床研究，这是一种治疗特应性皮炎和银屑病等皮肤病的瘙痒。
此外，做为慢性咳嗽的潜在治疗方法也在评估中。
ResTORbio。上周五提交了IPO文件。这家位于波士顿的公司计划8500万美元，用于治疗呼吸道感染的RTB101的中期研究。
ARMO Biosciences。
这家癌症免疫治疗开发公司计划筹集8600万美元。
主要药物为AM0010，目前处于治疗胰腺癌和肺癌的最后阶段的研究。
4家公司融资
1. 数字健康公司Pear疗法。
去年秋天，美国食品及药物管理局（FDA）批准了一项名为“数字化治疗重置”的数字治疗重置计划，这款一种治疗物质滥用的移动应用程序，由位于波士顿和旧金山的 Pear Therapeutics。
Pear在年初宣布了一项5000万美元的B轮融资，主要用于在数字应用在其他疾病的市场和金融研究。
此轮由新加坡投资公司淡马锡牵头，前期的投资者5AM Ventures，Arboretum Ventures和JAZZ Venture Partners以及新合作伙伴诺华，EDBI和Bridge Builder跟投。
2. 基于云的基因组学公司
DNANexus 是位于加州山景城的基因组学公司。最新一波C轮融资5800万美元，由Foresite Capital和微软联手领投。
3. Centrexion
位于波士顿的Centrexion Therapeutics 在D轮融资中筹集了6700万美元，新募集的资金将资助非阿片类药物的晚期临床试验，作为治疗膝关节骨性关节炎的药物。
4. NEXImmune公司
在A轮融资中筹集了2300万美元，这家位于马里兰州盖瑟斯堡的公司表示，将开始血液肿瘤的免疫治疗的临床试验。
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