白血病治疗药CD19/CD22双靶点CAR-T疗法AUTO3获孤儿药资格
Autolus Therapeutics是一家临床阶段的英国生物制药公司，是T细胞编程和制造技术的领导者，专注于开发治疗癌症的下一代程序化T细胞疗法。近日，该公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予实验性程序化T细胞疗法AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的孤儿药资格（ODD）。
AUTO3是一种自体富集T细胞，经单个逆转录病毒载体修饰表达2个独立的嵌合抗原受体（CAR），分别靶向B淋巴细胞抗原CD19和CD22，并且每个CAR都针对单个靶点活性进行了独立优化。通过同时针对2种B细胞抗原，AUTO3旨在减少B细胞恶性肿瘤患者因单一抗原丢失导致的复发。
值得一提的是，AUTO3是第一种用于治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和儿科ALL的双靶点程序化T细胞疗法。目前，AUTO3正在AMELIA临床研究中被评估用于治疗儿科ALL、在ALEXANDER临床研究中被评估用于治疗DLBCL。
AUTO3的分子结构：CD19和CD22双靶向CAR
根据美国国立卫生研究院（NIH）下属机构美国国家癌症研究所（NCI）的数据，2019年将有5930例ALL新病例和1500例相关死亡。患者主要是儿童；大约60%的病例发生在20岁以下。当骨髓产生过多未成熟的淋巴细胞（一种白血球细胞）时，ALL就发生了。尽管诱导化疗有很高的应答率，但只有30-40%的成人患者可获得长期缓解。同样，儿科患者通常对一线治疗（联合化疗）反应良好，但有10%-20%的患者复发为化疗耐药疾病，导致高危复发或难治性ALL儿科患者中显著的医疗需求。
Autolus公司董事长兼首席执行官克里Christian Itin博士表示，“我们很高兴获得AUTO3治疗ALL的孤儿药物资格。今年早些时候，我们公布了AUTO3治疗儿科ALL患者的AMELIA I/II期临床试验令人鼓舞的更新数据。我们相信，通过解决抗原逃逸（这类患者复发的一个常见原因），AUTO3有机会成为治疗儿科ALL的同类最佳疗法。与目前已上市销售的CAR-T疗法相比，AUTO3还可以提供更好的安全性，在临床研究中观察到低水平的严重细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性。”
Autolus公司处于癌症治疗革命的前沿。利用一系列ZL和模块化T细胞编程技术，该公司正致力于精确定位、控制和高度活性的T细胞疗法，旨在更好地识别癌细胞，打破其防御机制并消除这些细胞。该公司已在血液学恶性肿瘤和实体肿瘤的治疗方面开发了一系列候选产品，包括B细胞恶性肿瘤（AUTO1、AUTO3、AUTO3 NG）、多发性骨髓瘤（AUTO2、AUTO2 NG）、T细胞淋巴瘤（AUTO4、AUTO5）、GD2+肿瘤（AUTO6、AUTO6 NG）、前列腺癌（AUTO7）。
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