新药可治17种癌症有效率为75%基因检测公司23魔方获亿元B
01 寻找创新靶点新基与Vividion达逾亿美元合作
药明康德：今日，位于美国圣地亚哥的Vividion Therapeutics公司宣布与Celgene（新基）公司达成战略研发合作协议。这一多年合作关系将着重利用Vividion的药物开发平台来开发靶向癌症、炎症和神经退行性疾病的创新小分子药物。Vividion公司的特长是它的创新蛋白组学和化学药物开发平台。本次合作协议力图推动影响泛素蛋白酶体(ubiquitin protease)系统的创新小分子的研发，从而通过调节特定蛋白水平来获得治疗效果。
Vividion公司的药物研发平台是基于该公司的科学创始人，美国Scripps研究所(Scripps Research Institute)的多名专家在化学生物学和合成化学方面的研究，其中包括余金权教授的研究成果。该平台能够让蛋白与药物的相互作用在自然生物系统中被准确测量，而且这种测量方法可以同时研究多种蛋白。而传统的药物研发过程需要对蛋白进行提纯并且每次只能研究一个蛋白。这一平台的另一个优势是可以在活细胞环境下发现蛋白表面原先在提纯状态下无法发现的成药靶点。
02 ACC抑制剂痤疮三期临床失败
美中药源：今天Dermira宣布其ACC抑制剂DRM01（又名olumacostat glasaretil）在两个痤疮（粉刺）三期临床失败，错过所有临床终点。这两个分别叫做CLAREOS-1 和CLAREOS-2三期临床试验分别招募759、744位九岁以上患者，比较使用12周DRM01与安慰剂对发炎性粉刺数目、非发炎性粉刺数目、和对一个叫做IGA评分系统的改进，结果这两个试验用药组在所有这些终点都未能显著优于安慰剂组。Dermira虽然仍有5.5亿现金和其它临床资产，但今天股票暴跌65%，市值仅为3.6亿美元。
03 3期疗效显著！致盲性眼疾有望迎来新药
药明康德：开发治疗眼部疾病疗法的生物医药公司Clearside Biomedical今天宣布，该公司的first-in-class药物疗法CLS-TA，在非传染性葡萄膜炎黄斑水肿患者中的关键3期临床试验上，取得积极顶线结果。
CLS-TA是Clearside专有的皮质类固醇曲安奈德(triamcinolone acetonide)，通过眼后部脉络膜上腔（SCS），位于脉络膜和眼外部保护层之间的巩膜空间内施用。
04 收购力思特制药福瑞股份实控权或变更
中证网：已停牌3个月的福瑞股份3月4日晚公告称，公司拟通过发行股份购买资产的交易标的为成都力思特制药股份有限公司80%的股份。力思特制药主要从事国家一类新药的研发、生产和销售。公司称，本次发行股份购买资产事项涉及关联交易，并可能导致公司控制权发生变更。
值得注意的是，力思特早在2017年上半年已有IPO计划，公司在今年2月刚从新三板摘牌。此外，福瑞股份与力思特的两家公司第二大股东同为央企——中国国投高新产业投资公司。
05 倒时差很痛苦？解决困扰的新药快来了
药明康德：今日，位于华盛顿的生物技术公司Vanda Pharmaceuticals宣布了一条好消息——其在研新药Hetlioz（Tasimelteon）在一项3期临床试验中取得了良好的结果，离获得批准又近一步。如果一切顺利，这款新药有望为全球数百万受时差困扰的人带来福音。
这次取得优秀临床结果的Hetlioz是一款褪黑素受体激动剂。在人体内，褪黑素有助眠的作用，而这一效果主要基于褪黑素对其受体的激活。Hetlioz等褪黑素受体激动剂能以类似的机理助人入眠。2014年，它曾得到美国FDA的批准，治疗“非24小时睡醒周期障碍”（Non-24-hour sleep–wake disorder）。这同样是一类睡眠周期出现紊乱的疾病。
投融资
01 消费级基因检测公司23魔方获亿元B+轮融资
转化医学快讯：领投3月6日，消费级基因检测公司23魔方宣布完成1亿元人民币的B+轮融资，本轮融资由经纬中国领投，原投资方雅惠医疗、汉王科技、德商奇点继续跟投。本轮融资后，23魔方将进一步加大在市场方面的投入，同时继续扩大产能，实现全自动化、全流水线的检测分析流程。
此前36氪已对23魔方做过多次报道。23魔方主要是面向普通消费者提供基因检测服务，并由用户在APP上查看检测报告。据23魔方创始人周坤介绍，目前公司已经完成了15万例的基因检测服务。
02 泛素化新药开发华人科学家获投1500万美元！
创鉴汇：近日，一家与华人科学家密切相关的蛋白质降解技术新锐Cullgen宣布成立，并获得了1500万美元种子轮融资，专注于开发泛素化蛋白降解机制新药。本轮融资由中国科研圈密切关联的日本投资集团GNI Group注资。
Cullgen是一家自北卡罗来纳大学（UNC）拆分独立的生物制药公司，专注于利用泛素介导的蛋白降解技术平台uSMITETM ，开发首创的新药, 用于治疗缺乏有效治疗方法的疾病，最初专注于肿瘤学领域，然后计划扩散到炎症和自身免疫性疾病。
大政策
01 6药企被收回GMP证书其中3家因未按处方生产
蒲公英：近日，CFDA在其官方网站发布了2个通告：总局关于山西云鹏制药有限公司等3家企业涉嫌违法违规生产药品的通告（2018年第45号）、总局关于四川菲德力制药有限公司、广西天天乐药业股份有限公司和福建省泉州罗裳山制药厂涉嫌违法违规生产复方枇杷止咳颗粒的通告（2018年第46号）。
02 20种中药饮片被重点监管
医药地方台：近日，甘肃省药监局发布通知，印发《2018年第一季度中药饮片重点监管品种名单》，其中包括白矾、绵马贯众、山药、海藻等20个品种。
甘肃省药监局请各市州、甘肃矿区药监局，嘉峪关市市场监督管理局，兰州新区卫生局（食品药品监督局）在全面监督检查的同时对名单所列品种重点检查。
新技术
01 神经系统“掌控”着炎症反应
中国生物技术网：根据美国威尔康奈尔医学院的一项研究，神经系统中的细胞能够抑制免疫系统对肠道和肺部感染的免疫反应，从而防止过度的炎症。不受控的炎症会导致多种疾病，比如哮喘和炎性肠病，这项发现在未来某天或许能够帮助我们找到新的治疗方法。
该研究近日发表在《Science》上，它提供的一些线索表明了在这些疾病和寄生虫感染发生时到底是哪里出错了，这些疾病在工业化国家中正变得越来越常见，而寄生虫感染在发展中国家仍然是一个最主要的公共卫生问题。该研究还解释了一些现有的针对哮喘等疾病的治疗方法的作用方式，并指出了新的治疗策略。
02 一种新药可治17种癌症有效率为75%
生物探索：近日，研究人员对一款名为拉罗替尼（larotrectinib）的药物研究结果显示，该药对于年龄为4个月至76岁的患有17种不同癌症患者诊断的总体应答率为75％。
“TRK融合蛋白定义了拉托雷替尼高度活跃的儿童和成人晚期实体瘤的独特分子亚群，”Hong说。“研究结果表明，对于TRK融合阳性的癌症患者，长期使用larotrectinib是可行的。但是包括检测TRK融合能力的筛查策略还须继续发展，以便更好地识别可能受益于这种疗法的患者。
Hong补充说，虽然在研究患者中观察到有临床意义的持久反应，但持续随访可以进一步证实该药物的益处。
03 广州生物院等构建出世界首个基因敲除体细胞克隆狗模型
广州生物院：近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院与北京希诺谷生物科技有限公司、中国农业大学合作，将CRISPR/Cas9与体细胞核移植技术相结合，成功构建出世界首个基因敲除体细胞克隆狗模型。
研究人员进行了体细胞克隆的实验。ApoE基因敲除犬“苹果”的耳部皮肤成纤维细胞作为核移植供体细胞进行体细胞克隆，移植代孕受体4只，其中2只成功怀孕并分娩产下3只幼犬，分别取名为“龙龙”、“希希”和“诺诺”。这标志着我国成为继韩国之后第二个独立掌握犬体细胞克隆技术的国家，同时也是世界首例基因敲除体细胞克隆犬的诞生。将CRISPR/Cas9与体细胞克隆技术相结合，可以短时间内获得大量具有相同遗传背景的动物模型。通过这一技术，成功地在6个月内获得3只与“苹果”具有相同遗传信息的动脉粥样硬化模型狗。
04 研究人员正在开发新型癌症疫苗用病毒样粒子抗癌
网易科技：越来越多的研究人员正在寻求开发一种能引发对肿瘤细胞免疫反应的癌症疫苗。来自密歇根州立大学的研究人员希望利用一种类似病毒的粒子来帮助动物对抗癌症。
密歇根州立大学并非目前研发的唯一抗癌疫苗。第二种对癌症免疫的尝试利用干细胞进行更个性化的治疗。第三种类似疫苗则依赖于信使RNA，它已经开始了人体试验。事实上，个性化治疗在抗癌研究中是个日益增长的趋势，在临床试验中有一种疫苗对皮肤癌有相当大的疗效。
05 如何帮助心脏来有效应对压力带来的损伤？
生物谷：近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自哈佛大学等机构的研究人员通过深入研究心肌细胞的代谢适应性，有望开发出治疗心脏疾病的新型疗法。
这项研究中，研究人员表示，棕色脂肪组织或能在蛋白酶体的帮助下通过修饰细胞代谢来对压力产生反应，同时研究者还发现，Nfe2l1能够保护细胞免于代谢压力。Nfe2l1-蛋白酶体机制同时在心脏中也存在，因此研究者就推测，Nfe2l1在保护心脏免于心血管疾病相关压力的过程中扮演着重要角色。
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