FDA成立基因代谢性疾病和潜在治疗方法咨询委员会
美国食品和药物管理局（FDA）于周二宣布，正在成立一个新的咨询委员会，将讨论和评估潜在的治疗方法，用于干扰人体代谢的基因代谢性疾病。
根据监管机构的公告，新的咨询小组将被称为基因代谢性疾病咨询委员会，将在被召唤时提供“独立的、专业的建议”，以及有关该治疗领域中的产品所针对的适应症的“技术、科学和政策问题”的建议。
该咨询委员会的职责范围将涵盖罕见疾病和医学遗传学部门下诊断、预防或治疗基因代谢性疾病的产品。
FDA药物评估与研究中心的罕见疾病、儿科、泌尿学和生殖医学办公室主任珍妮特·梅纳德在一份声明中表示，针对基因代谢性疾病的药物开发“具有独特而复杂的挑战”。
“这个新的咨询委员会将为与代谢遗传学领域的技术和科学专家进行的专业和多样化的复杂问题讨论提供一个论坛，”梅纳德说。
基因代谢性疾病咨询委员会将有九名投票成员，包括主席和各种领域的代谢遗传学、小人群试验设计、代谢错误管理、流行病学或统计学、儿科、翻译科学和其他相关领域的专家。
该咨询委员会还将有代表消费者和行业的成员。
FDA目前正在寻找基因代谢性疾病咨询委员会的成员，并发出提名通知。
这个新的咨询委员会的成立正值生物制药行业对基因疗法的兴趣达到历史高点之际，同时FDA预计监管申请将出现上升趋势。
上周，FDA连续批准了这种治疗模式的申请，其中一项是给予Vertex制药公司和CRISPR Therapeutics的Casgevy（exagamglogene autotemcel）的批准，另一项是给予bluebird bio的Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）的批准，这两种药物用于镰刀细胞病。
在FDA申请可能大幅增加之前，FDA生物制品评估与研究中心正在重新评估其监管指南，包括在批准时可接受的不确定性水平，以及可考虑批准的有效性证据类型。
在2023年4月，Applied Therapeutics宣布将为其候选药物govorestat在卵糖酶代谢病中提交新药申请。虽然govorestat未能改善临床症状的综合终点，但根据Applied Therapeutics的说法，它在一段时间内引发了“系统改善”，这应该足以提交申请。
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