《HMG》：线虫研究为致命脑病带来希望
在最近的《人类分子遗传学》杂志（Human Molecular Genetics）发表的一项研究中，英国利物浦大学的研究人员，利用秀丽隐杆线虫（Caenorhabditis elegans）作为模型，对一种不可治愈的致命神经退行性疾病进行模拟和治疗，有望为这种疾病找到一种治疗方法。
这种疾病是成人型神经元蜡样脂褐质沉积症（ANCL），在欧洲和美国通常有十万分之一的人在其30几岁患上该病，在45岁左右死去。虽然这种疾病最近被确定为是由DNAJC5基因突变所引起的，但是目前还没有已知的治疗方法。
利物浦大学转化医学研究所的科学家们，首次在线虫中复制了这种疾病，并用一种药物——白藜芦醇（resveratrol）成功地治愈了这种疾病。
秀丽隐杆线虫通过过度表达包含疾病相关突变的人类疾病，已被用作各种神经退行性疾病的模型。在本研究中，这些线虫具有一个基因，称为dnj-14，是人类DNAJC5基因的线虫版本。由于线虫的寿命通常只有几周，因此这种疾病的症状可以在几天之内表现出来，这开辟了一种可能性，即在短时间内可检测用于治疗的数千种新化合物，从而加速了这种疾病的疗法发展。
该研究小组证明，其中一种化合物——白藜芦醇对于疾病的治疗有效，而且是以一种以前未见过的方式而发挥作用，不需要通过体内产生的一种酶——SIR-2.1。
生理学家Alan Morgan教授带领了这项研究，他指出：“ANCL比较罕见，但是在当前它是无法医治的。这项研究可让我们迅速地检测可用于治疗的化合物。在我们模型中检测的第一批化合物当中，有一种化合物已经显示出鼓舞人心的作用。”
目前，Morgan教授和同事Bob Burgoyne教授及博士研究生Sudhanva Kashyap计划用这个模型检测更多的化合物，以探讨线虫如何可以用来研究更多的神经退行性疾病。
Morgan教授总结说：“因为我们面临着一个日益老龄化的人口，找到这些疾病的治疗方法，就变得越来越重要。在一个容易饲养、成本较低的简单生物中研究这些疾病如何运作，可以加速有效治疗药物的开发过程。”
