FierceBiotech：2016年最热门的15家生物技术公司
本文转载自“生物制药小编”（作者：alpharesearcher ）。
FierceBiotech网站的“FierceBiotech's2016 Fierce 15”名单如期而至，这是FierceBiotech连续14年对每年最为热门的TOP15公司进行的汇总。某种意义上，我们可以把Fierce 15这份名单，当作研发热点和投资方向的指南。
2016年Fierce 15
“FierceBiotech's 2016 Fierce 15”名单如下表所示：
1、Adicet Bio
Adicet Bio目前并未披露太多技术信息和靶点信息。根据公开资料显示，Adicet Bio致力于开发商品化和可直接用于治疗的融合抗原受体（CARs）以及T细胞受体（TCRs）细胞治疗产品，应用于实体瘤以及某些自身免疫性疾病的治疗。
Adicet Bio于2016年1月份，获得由OrbiMed领投的5100万美元A轮融资。8月份，与Regeneron达成协议，共同开发细胞治疗产品，并获得2500万美元的预付款。
2、 Annexon Biosciences
阿尔茨海默为代表的神经退行性疾病药物的开发，一直以来都是制药公司的黑洞。Annexon Biosciences另辟蹊径，通过开发补体经典激活途径的抑制剂来治疗神经退行性疾病。其两个候选药物 ANX005 和 ANX007，皆为靶向C1q的单克隆抗体。
Annexon于2014年12月，获3400万美元的A轮融资。今年6月，获由New Enterprise Association领投的4400万美元B轮融资。
3、Arcus Biosciences
Arcus Biosciences是一家致力于开发肿瘤免疫治疗产品，以及联合治疗方案的公司。其pipeline中有3个靶向ATP-腺苷的信号通路小分子化合物产品，分别靶向CD73、CD39与A2A受体，另外还有多个单抗产品。
Arcus近期获Celgene、DROIA等7000万美元的投资。
4、Atreca
Atreca致力于开发源于免疫反应的新型治疗方法, 其独有的免疫系统捕捉技术（ Immune Repertoire Capture ，IRC）能在单细胞水平高效诠释患者的免疫反应，并且在没有抗原信息的情况下生成抗体与T细胞受体。公司目前正在推进能够增强在癌症治疗和其他治疗方面人类的免疫反应的潜在药物，可以优化患者化疗的效果。
Atreca于2015年11获5600万美元的投资，并与盖茨基金以及GSK等达成了广泛的合作。
5、 Blade Therapeutics
Blade Therapeutics是一家致力于为纤维化疾病(Fibrotic Diseases) 生物制药公司，于今年6月获由Deerfield Management领投的4500万美元投资，诺华生物医学研究所和百时美施贵宝也加入了股权投资。
6、 C4 Therapeutics
C4 Therapeutics是一家专注于肿瘤治疗的生物初创公司，由James Bradner等人成立。其核心技术为基于Degronimid技术靶向性促进致病蛋白降解药物的开发。
2016年1月，获由Cobro Ventures 领投的7300万美元A轮融资，并随后便获得罗氏的7.5亿美元的大订单。
7、Forty Seven
Forty Seven是一家专注于肿瘤免疫治疗的公司，其核心资产为CD47抗体候选药物Hu5F9-G4。CD47是近年来广泛被看好的肿瘤免疫治疗新靶点。
Forty Seven于今年2月获由Lightspeed Venture Partners和Sutter Hill Ventures领投的7500万美元A轮融资。
8、 FulcrumTherapeutics
Fulcrum Therapeutics是一家研发单基因遗传疾病药物的生物技术公司，专注于通过小分子调控基因的表达，用于治疗脆性X综合征（FXS）和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。
Fulcrum于7月份，获得由ThirdRock Ventures领投的5500万美元投资。
9、Ideaya Biosciences
Ideaya Biosciences是一家将小分子化合物引入到肿瘤免疫疗法组合的先驱。除了肿瘤免疫疗法外，它还关注“合成致死”疗法与DNA损伤领域。前者能够有效针对带有特定基因突变的癌症，而后者能通过诱导DNA损伤，提高免疫疗法的效果。
Ideaya于今年5月，获4600万美元的A轮投资，投资方包括5AM Ventures、Canaan Partners、毓承资本等。
10、Neon Therapeutics
Neon Therapeutics是一家专注于个性化肿瘤疫苗开发的公司。其技术来源于Dana-Farber癌症研究中心，通过对肿瘤细胞的全基因组测序，寻找新抗原，制备个性化肿瘤疫苗。Neon Therapeutics于2015年10月，获得由Third Rock Ventures领投的5500万美元投资。
Neon正与BMS展开合作，计划试验个性化疫苗与PD-1抗体nivolumab联合治疗方案。
11、Oncorus
Oncorus是一家肿瘤免疫治疗技术公司，致力于开发下一代的溶瘤病毒产品。能够特异性的进入肿瘤细胞并复制进而引起肿瘤细胞的溶胀死亡，同时在这一过程中激活免疫系统。
Oncorus于今年7月获由 MPM Capital领投的5700万美元A轮投资。
12、 Orchard Therapeutics
Orchard Therapeutics是一家致力于利用离体自移植造血干细胞来治疗某些威胁生命的遗传性疾病的生物技术公司。
2016年5月，获由F-Prime Capital 领投的2100万欧元A轮投资。
13、Rhythm Pharmaceuticals
Rhythm是一家致力于开发罕见性肥胖的药物。其候选药物setmelanotide获FDA 授予突破性药物资格。目前setmelanotide正处于II期临床试验，主要针对POMC基因缺陷引发的肥胖。
14、Vedanta Biosciences
Vedanta Biosciences是一家致力于微生物疗法的公司。通过分离体内的微生物，作为药物，调节免疫系统。其治疗炎症性肠病的药物有望于明年上半年进入临床研究阶段。
Vedanta于今年6月获得5000万美元的投资，其管理团队阵容强大，包括著名的免疫学家Ruslan Medzhitov。
15、AveXis
AveXis是一家专注于基因治疗罕见病的公司，其首个基因治疗候选产品， AVXS-101获FDA授予突破性疗法称号，用于治疗 I 型脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）的儿童患者。
历年的Fierce 15
小编还统计了2012-2015年的Fierce 15的名单以及专注领域。
对2012-2016年的名单进行分析，这些公司的地域高度集中，主要分布于加州与麻省，这与两地顶级的教育和科研资源密不可分。瑞士与英国是美国地区之外的，主要分布地。
从这些公司的专注领域看，肿瘤、心血管以及中枢神经系统疾病，依然是最受关注、最为迫切有所进步的领域。
治疗方式上来说，趋于了多样化，新型治疗方式不断涌现。以基因编辑、细胞治疗以及肿瘤免疫疗法为代表的新型治疗方式持续升温。mRNA、miRNA以及微生物治疗，近年来也陆续出现在榜单中。
总结
Fierce Biotech网站的Fierce 15名单，对于跟踪研发趋势以及投资热点是一个不错的参考。对自己感兴趣的公司进行深入的了解，相信会有很大的收获。
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