来那度胺可有效延缓冒烟型多发性骨髓瘤患者病情进展
冒烟型多发性骨髓瘤（SMM）是多发性骨髓瘤（MM）的无症状前兆期。SMM患者每年有10%的风险进展为症状性多发性骨髓瘤，而伴有某些不良预后因素的患者每年可能有约25%的进展风险。
观察一直是SMM的标准治疗选择。但是，近日埃默里大学的Winship癌症研究所的一项研究发现，对于SMM患者，与标准方案观察相比，来那度胺早期干预可显著延迟疾病进展至症状性多发性骨髓瘤以及终末器官损伤的发生。研究结果发表在《Journal of Clinical Oncology》。
在这项随机、开放标签、多中心III期试验中，患者被随机分配，以28天为一个治疗周期，每周期的第1-21天口服来那度胺25mg或观察，直至出现疾病进展、毒性或由于其他原因停药。在4-6个周期的治疗后，鼓励患者进行干细胞动员。接受来那度胺治疗的患者需要进行预防血栓形成的治疗，建议最低剂量为每天325 mg阿司匹林。按SMM诊断时间（≤1年或>1年）将患者进行分层。
入组标准：在过去60个月内诊断为无症状的中危或高危SMM；在入组前28天内证实伴有骨髓浆细胞增多（≥10％），和血清游离轻链（FLC）比值异常（<0.26或>1.65）。排除症状性多发性骨髓瘤患者。
主要终点是PFS，定义为从随机分配到出现有症状的MM的时间。MM的诊断和疗效评估均参考国际骨髓瘤工作组（IMWG）标准。
研究共纳入182例患者，随机分至来那度胺组（n=92）或观察组（n=90）。中位随访35个月，来那度胺组50%（95%CI 39%~61%）对治疗有反应，观察组没有反应。与观察组相比，来那度胺组的无进展生存显著延长（HR=0.28，95%CI 0.12~0.62；P=0.002）。来那度胺组1年、2年、3年无进展生存率分别为98％、93％和91％，而观察组分别为89％、76％和66％。
两组患者的无进展生存率（A）、累积事件发生率（B）和总生存率（C）比较
研究共报告了6例死亡病例，其中来那度胺组2例，观察组4例（HR=0.46，95％CI 0.08~2.53）。来那度胺组的3/4级非血液学不良事件发生率为28%（25例）。
一项纳入超过86000名多发性骨髓瘤（MM）患者的研究发现，13.7%的MM患者初诊时被诊断为冒烟型骨髓瘤（SMM）（诊断时中位年龄为67岁），然而在诊断后的5年间一半的SMM患者病情进展为MM。在过去十年间，随着几种新疗法的出现，MM存活率稳步上升，确诊为MM患者的5年生存率超过50%。
带着病情发展的不确定性去生活是非常痛苦的，患者会非常焦虑，希望采取措施去预防病情进展为癌症。但目前，等待观察是SMM患者的标准治疗选择。令人欣慰的是，来那度胺的出现为预防或延缓病情进展提供了一种可行的治疗方案，且疗效令人鼓舞。
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