关于药物治疗小儿血管性血友病的介绍

　　治疗目的即纠正出血时间和凝血异常，提高血浆中vWF和因子Ⅷ水平。因出血时间只与大分子多聚体有关，因此vWF的来源及多聚体组成成分非常重要。

　　1.患儿需加强护理 避免外伤，禁用阿司匹林、双嘧达莫等抗血小板药物，慎用抗凝药及溶栓类药物。发热时可用对乙酰氨基酚(扑热息痛)。

　　2.局部止血 体表局部出血可压迫止血或配合冷敷。鼻出血或创伤性出血时，可用吸收性明胶海绵或蘸有新鲜血浆的纱布压迫或填塞出血部位。

　　3.替代治疗 首选冷沉淀物，常用的还有新鲜血液、新鲜血浆及新鲜冰冻血浆。这些血液制品都含有vWF和因子Ⅷ，具有相同的止血效果。冷沉淀物10U/kg或新鲜血浆每天10ml/kg，可同时纠正出血时间及Ⅷ∶C的减少。vWF半衰期36h，轻症出血者通常输注1次即可控制出血，重症出血者1次/d，维持3～4天，维持剂量减半。手术前、后应输新鲜血、新鲜血浆或冷沉淀物。手术前2～4h输血浆10ml/kg可使因子Ⅷ保持在30%以上，以后1次/d，每次5ml/kg，连用10天；或输冷沉淀物，每天10U/kg，直至伤口愈合。新型因子Ⅷ浓缩制品如Humate-P，因含有高分子量的vWF多聚物，可替代冷沉淀物，剂量20～50U/kg。而不含vWF的因子Ⅷ浓缩剂仅能提高因子Ⅷ的水平，不能纠正出血时间，一般不作为首选制剂，每天15～20U/kg。本疗法适用于对DDAVP无反应者、2B型及3型vWD患者。

　　4.DDAVP(1-脱氨-8-精氨酸加压素) DDAVP可增加vWF从内皮细胞释放入血的量，但不能纠正多聚物结构的异常，只能缩短出血时间，故在拔牙、大手术时须用冷沉淀物。2B型患者忌用，因可引起血小板减少使出血加重。3型患者因vWF缺乏，使用DDAVP无效。剂量为0.2～0.3μg/kg加入30ml生理盐水中静脉滴注，15～20min滴完，每8～12小时1次；或鼻腔内滴注0.25ml(1 300μg/ml)2次/d。可配合氨基己酸、氨甲环酸等抗纤溶药物使用。

　　不良反应有轻微心率加快，颜面潮红，DDAVP易导致水潴留引起低钠血症和脑水肿，使用时需注意液体出入量平衡。

　　5.vWF抗体抑制剂 大约10%的3型vWD患者在输入含vWF的血浆制品后会产生vWF抗体。大剂量的人血丙种球蛋白静脉输注有效，因子Ⅷ和vWF活性增加。剂量为1.0/kg，1次/d，连用2天。

　　6.其他

　　(1)抗纤溶药物：氨基己酸、氨甲环酸适用于黏膜出血、内脏出血，也用于月经过多、拔牙等小手术。该类药物可单纯使用或与DDAVP合用。

　　(2)口服避孕药：用于治疗月经过多。

　　(3)肾上腺皮质激素：对产生vWF抗体者更为有效。

　　(4)铁补：因慢性缺铁引起缺铁性贫血者，应给予铁剂治疗。