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小核酸药发展迅速,核酸合成仪选对了么?

2023.9.01

  自1978年以来,小核酸药物的发展经历了探索期、震荡发展期和当前的快速发展期。起初,小核酸药物的研发主要针对艾滋病毒、巨细胞病毒、丙型肝炎病毒等发病机制明确的病毒感染。随着市场需求和市场规模将持续扩大,小核酸药物的适应症范围广,包括肿瘤、罕见病、病毒性疾病、肾脏疾病、心血管疾病、炎症类疾病、代谢类疾病等。

  小核酸行业发展历史较短,首款反义核酸药物于1998年获批上市,首款siRNA 药物于2018年获批上市。目前,全球仅有十余款小核酸药物获批上市,除 Spinraza 作为孤儿药在中国获批上市外,尚无其他小核酸药物在国内获批上市。2016年,lonis&Biogen开发的Spinraza,Sarepta Therapeutics开发的Exondys 51相继上市,拉开小核酸药物开始快速发展序幕。

  根据沙利文统计,行业整体规模从2016年的0.1亿美金增长至2021年的32.5亿美金。根据 Evaluate Pharma 和 BCG 统计分析,预计 2024 年全球小核酸市场规模将会达到 86亿美元。

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  什么是小核酸药?

  核酸药物是指具有疾病治疗功能的DNA或RNA。小核酸药物是指长度小于30nt的寡核昔酸序列,涵盖siRNA、miRNA、saNA,反义寡核昔酸、核酚活配体等,这些核酚小分子以核酚为职向,能够特异性地抑制致病性RNA活性或激活基因活性,以治愈特定疾病。与其他靶向蛋白的药物相比,小核酸药物具有高特异性、高效性、长效性优势。

  小核酸药物的研发离不开核酸分子的合成,所以核酸合成仪是小核酸药合成的必要仪器。

  核酸合成仪

  大规模核酸合成仪Unique AutoOligo

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  大规模核酸合成仪Unique AutoOligo,是一台灵活直观的全自动的寡核苷酸合成仪,可用于10μmol  -50mmol核酸样品的快速合成,适用于临床研究,医药开发以及分子诊断探针的合成。Unique AutoOligo®采用高精度计量泵驱动系统,兼容核酸合成用试剂,采用流过式固相合成技术,可显著降低试剂消耗量,确保对反应速度以及接触时间的精确控制,同时合成效率更高,便于线性放大,从而获得高成本效益的合成结果。

  BiolyticDr.Oligo-DNA合成仪

  BiolyticDr.Oligo-DNA合成仪的设计和制造都以终端客户的实际需求为根本,Dr.Oligo-DNA合成仪以多达23种单体的试剂体系以及可进行微量试剂加样而著称,并且易于操作和维护。独特的开放式设计允许多种定制选项,使客户可将任何试剂升级为双喷头配置,极大缩短合成所需时间。

  Oligopilot核酸合成仪

  Oligopilot核酸合成仪是设计灵活,全自动的寡核苷酸合成仪。仪器可以同时使用多达12种单体,连续自动地在七根柱子上,合成近250个碱基的核苷酸;采用液相泵驱动,使用流过式固相柱(flow-through column)合成技术,试剂消耗减小,合成效率提高;使用Unicorn软件内含的数据库,简化了合成方法的开发,本系统与后续的中试和生产系统均使用同一软件,极大的简化了工艺转移和生产放大过程。

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