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神经干细胞移植在极罕见脑病中显现治疗潜力

2013.8.05

  StemCells公司今天公布的数据显示,移植了该公司专有的HuCNS-SC(纯化的人类神经干细胞)后的佩-梅病(Pelizaeus- Merzbacher disease,PMD)患者,经磁共振成像(MRI)表明,移植2年后,髓鞘的形成比移植1年后更加明显,同时,患者移植1年后所获得的神经功能临床收益,在2年后仍能继续维持,并且未出现安全性问题。

  佩-梅病(Pelizaeus-Merzbacherdisease,PMD)是一种罕见的弥漫性脑白质髓鞘形成障碍的X连锁隐性遗传疾病,由于基因缺陷,导致大脑中髓磷脂不足,最终导致神经功能的逐渐丧失和死亡。

  StemCells公司从事基于干细胞疗法和工具的研究、开发和商品化,用于基于干细胞的研究和药物发现。该公司目前开发的先导治疗候选产品HuCNS-SC(纯化的人类神经干细胞),有望用于广泛的中枢神经系统紊乱疾病的治疗。

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