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瞄准痛点 先导药业为新药研发提供“种子”

2017.3.06

  2月28日,成都先导药物开发有限公司总经理李进接到英国癌症研究中心曼彻斯特研究所(CRT)的电话。CRT希望公开发布双方刚刚签订的肺癌新药项目转让协议,这让一直低调行事的李进有些不适应,"其实我们已签约20多个项目,最近跟我们接触的企业就有10多家,签一个合同对我们来说是很平常的事。"

  但对CRT来说,这份合同意义非凡。作为一家全球知名的抗癌症研发公司,CRT媒体负责人表示,"这是一个振奋人心的合同,我们新药的研发周期将大大缩短。"

  新药研发周期长、投入大的重要原因之一,是需要一个很大的化合物库来进行前期药物筛选。传统药物筛选方法是将化合物一个个比对,获得一个成为新药的先导化合物,完成一次筛选至少得花几个月,且投入大,包括研发失败产生的沉没成本在内,平均投入需2.6亿美元,令很多企业望而却步。这也成为中国药品研发滞后的重要原因。

  然而,新药创制是医药产业转型升级的方向。瞄准痛点,先导药业通过建立化合物库,为新药研发提供"种子"。通过做一个拥有自主知识产权的"种子库"平台(DNA编码化合物库),该平台基于多样性的分子骨架及类药性设计,能快速进行全库筛选,得到具有类药性的苗头化合物,也就是"种子"。通过这种方式,可以实现整体筛选,不再一个一个比对。"这样,筛选时间就能从几个月缩短到几天,大大降低研发成本。"

  目前,采用DNA编码化合物合成技术与相应筛选方法的公司,全世界只有几家。其中,全球制药巨头葛兰素史克通过收购获得此项技术,但不对外提供服务。"实际上,全球为制药企业提供专业的先导化合物筛选服务的规模化企业少之又少。"李进说。这意味着,四川已拥有世界级的先导化合物研发平台和研发中心,为四川乃至全国药企找到一条由产业链"底层"迈向"高端"的快速通道。

  2016年底,先导的"种子库"中已有超过60亿种化合物,与世界各地的20多家研发企业、科研机构签订商业合同。该化合物库是中国唯一、全球多样性第一的巨型新药"种子库",可缩短新药发现周期2-3年,成为新药创制的新引擎。

  引擎的作用在先导自己身上就将显现。除销售"种子"外,今年先导药业还打算"孵化"新药。"这个'种子库'就是为支持原创新药研发而成立的,现在'种子库'到了一定规模,我们将延伸产业链。"李进说,公司已制定新药研发项目计划,今年有望启动一个新药研发项目。

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