获批FDA，“石头人症”患者康复有望
日前，益普生（Ipsen）宣布，美国FDA已接受该公司为选择性RARγ激动剂palovarotene递交的新药申请（NDA），用于治疗罕见遗传病进行性肌肉骨化症（fibrodysplasia ossificans progressiva，FOP）。FDA同时授予这一NDA优先审评资格，预计在今年11月30日之前做出回复。新闻稿指出，如果获得批准，palovarotene将成为世界上首款治疗FOP的疗法。
FOP的另一个俗称是“石头人症”，意指随着疾病的发展，人会像石头一样无法活动。这一罕见病的主要症状是人体中原本柔软、有弹性的肌肉和结缔组织会在轻微受伤后就出现炎症，并且会变成骨骼，将原本可以自由活动的关节锁死在一个位置上。肘关节、膝关节的锁死会让患者手臂和腿永远固定在一个角度，颚骨关节的融合会影响他们进食和说话的能力，而胸腔肋骨周围组织的骨化会导致他们呼吸困难。对于这种罕见病患者来说，即便受到最精细的保护，骨化仍然会不断发生，最终他们的身体里会长出第二套骨骼。他们的平均寿命只有50多岁。
Palovarotene是益普生以13亿美元收购Clementia Pharmaceuticals获得的选择性RARγ抑制剂。它已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗FOP。NDA主要基于正在进行的MOVE临床试验的数据，这是FOP的首个全球多中心3期临床试验。试验主要终点的事后分析显示，与自然病史研究中未接受治疗的患者相比，接受palovarotene治疗的患者平均每年新增的异位骨化体积减少62%（p=0.0292）。
益普生公司执行副总裁兼研发负责人Howard Mayer博士说：“由于没有获批的治疗方法来治疗这种进行性和使人衰弱的疾病，FOP患者群体仍然存在很大未满足的医疗需求。导致FOP的基因ALK2/ACVR1的突变被发现已经过去了15年，palovarotene的新药申请递交意味着世界范围内首个潜在疗法有望诞生。我们将专注于与监管机构密切合作，为世界各地的FOP患者带来这种潜在治疗选择。”
