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基因工程皮肤移植术——糖尿病治疗新策略

2017.8.04

  科学家已经开始测试治疗性皮肤移植物,旨在在糖尿病和肥胖症的情况下控制葡萄糖水平和体重。他们最近在野生型小鼠中首次进行了测试,产生了有希望的结果。

  芝加哥大学伊利诺斯大学的科学家进行了一项新的研究,基因工程和测试治疗皮肤移植物,旨在管理糖尿病和肥胖。他们使用聚类常规间隔短回文重复(CRISPR)技术,允许科学家以更大的精度改变基因组。

  由芝加哥大学本五月份癌症研究部的吴小阳博士领导的研究人员测试了野生型小鼠的工程皮肤移植物,其糖尿病和肥胖是饮食诱导的。他们的发现现在发表在干细胞上。

  “这篇文章对我们来说很激动,因为这是我们第一次显示工程皮肤移植物可以在野生型小鼠中长期存活,我们预计在不久的将来,这种方法可以作为治疗人类的安全方案,吴博士说。

  研究人员与来自新生小鼠的皮肤干细胞合作,对其进行编辑,以释放受控量的胰高血糖素样肽-1(GLP-1),一种在胰岛素分泌中具有关键作用的激素,用于糖尿病治疗。

  吴博士及其同事决定采用皮肤移植手术,因为他们解释说:“亲属是理想的靶器官,通过体细胞基因转移提供了持久,安全和负担得起的方式来提供GLP-1。 “工程皮肤也可以进行编辑,以确保与移植物接收者的兼容性。”

  测试治疗工程皮肤的主要障碍是发现足够的野生型小鼠进行实验。根据研究人员的说法,已经对裸鼠(具有抑制性免疫系统的突变小鼠)和免疫缺陷小鼠进行了测试并发现有效性。

  “潜在的长期和安全的方法”

  吴博士及其同事对野生型小鼠的实验证明是同样有效的。这很重要,因为与遗传突变的实验室小鼠不同,野生型具有完全功能的免疫系统,允许科学家测试对皮肤移植物的正常反应。

  在用饮食诱导条件的野生型小鼠进行的所有移植中,大约80%获得成功。

  研究人员相信,他们的结果是控制糖尿病和肥胖症的重要基石,并有潜力为患者的福祉做出贡献。

  “我们没有治愈糖尿病,但它(皮肤工程)确实提供了潜在的长期和安全的方法来使用皮肤表皮干细胞帮助糖尿病和肥胖患者更好地维持其葡萄糖水平。”

  然而,实验仍处于早期阶段,研究人员解释说,他们将需要继续观察小鼠以确定皮肤移植手术的“寿命”,并注册免疫系统的任何不利反应。

  “使用这种野生型小鼠模型,我们将继续监测这种方法可以保持有效的时间,以及是否可以发展对GLP-1蛋白的任何免疫反应,这是我们考虑的一些最重要的因素。”吴博士说道。

  广泛的用途和影响

  研究人员还有兴趣了解工程皮肤是否可以治疗性地用于治疗遗传性疾病如血友病。

  他们说,他们决定测试皮肤移植物用于糖尿病而不是其他病症的主要原因是,根据疾病控制和预防中心(美国疾病预防控制中心),这种情况影响到大量人口--3030万人, CDC)。

  吴博士说:“我们专注于糖尿病,因为它是一种常见的疾病,但这是治疗一系列代谢和遗传病症的潜在策略。”

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