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Stem Cell Report：干细胞移植治疗失明

2015.5.14

　　韩国科学家将人类胚胎干细胞分化出来的视网膜辅助细胞注射到四位黄斑变性患者的眼中，有三名患者取得了明显改善，对第四名患者却几乎没有作用。

　　早在2012年和2014年发表在《柳叶刀》上的两篇文章，证明了人类胚胎干细胞分化而成的细胞可以被安全地注射到视网膜背后的空腔内用于治疗黄斑变性。一家位于美国麻省，名为Advanced Cell Technology（现为Ocata Therapeutics）的公司资助了这项研究，这也是历史上第一次尝试利用人类胚胎干细胞的进行临床治疗的实验研究。

　　现在韩国的这家名为CHA Biotech的公司在美国Ocata公司的帮助下（Ocata提供了干细胞和移植技术）首次在亚洲人身上开展了类似研究。Ocata公司首席技术官Robert Lanza说道，“结合我们在美国的临床实验结果，我非常看好这项干细胞移植技术。”

　　美国加州Scripps研究所的干细胞专家Jeanne Loring说道，“现在的临床实验结果是鼓舞人心的，但是仅仅基于如此小规模的临床实验是远远不能令人信服的。”不过加州大学的干细胞专家Magdalene Seiler说，“至少现在的实验证明了安全性，不过长期的安全性还有待证明”。

　　目前参与该项临床实验的四位病人有两位时老年视网膜黄斑性病变患者，分别是65岁和79岁，还有两名是少年型黄斑营养不良患者，这是一种发病早的常染色体遗传疾病，患者年龄分别是40岁和45岁。这两种黄斑病变都会因为视网膜色素上皮细胞（retinal pigment epithelium，RPE)的凋亡而导致视力受损。RPE细胞给视网膜感光细胞（retinal photoreceptor cell）提供营养同时清理它们产生的废弃物。当RPE细胞不工作了，视网膜感光细胞也就死了。

　　科学家们首先将人类胚胎干细胞分化成RPE细胞，然后将RPE细胞注射到病人的眼睛里，寄希望于移植的RPE细胞能够在病人眼中“扎根”生长，替代已经失去功能的RPE细胞，从而避免更多视网膜细胞的凋亡。在经过治疗后三名病人的视力都得到了改善，标准的视力测试显示，这三名病人能够看清两到四行的字母，但是那位79岁的老年性黄斑病变患者几乎没有改善。

　　Robert Lanza认为视力改善的原因可能是新注入的RPE细胞复苏了那些进入休眠期却没有死的视网膜感官细胞。同时他也很高兴看到移植的干细胞没有形成肿瘤或者分化成其他细胞。这是个非常严峻的问题。因为我们不想在眼睛里看到牙齿，或者是跳动的心脏。为了解决这个问题，细胞移植之前会经过细致的筛选，排除那些没有分化的有可能形成意想不到组织的干细胞。

　　科学家也很高兴看到病人的免疫系统没有排斥移植进去的细胞。就像大脑一样，眼睛也是免疫豁免的，意味着大多数免疫细胞是不会进入眼睛或者大脑的。为了保险起见，研究人员还是在手术前后一段时间内让病人服用了免疫抑制剂。科学家还不清楚到底有没有这个必要。

　　之前发表在《柳叶刀》上类似的研究是针对高加索白种人的。然而这篇关于亚洲人的研究丰富了该项干细胞移植技术的应用范围。因为白人和黄种人关于老年黄斑病变的等位基因是不一样的。

　　当前干细胞的临床实验正如火如荼：CHA Biotech公司计划在今年内开展临床二期实验。Ocata计划在数月内开展针对遗传性黄斑病变和老年黄斑病变的二期临床实验。与此同时，日本理化所的干细胞发育中心也在去年开展了一项利用诱导多功能干细胞（iPS)分化产生的RPE细胞治疗黄斑病变的研究。

　　Loring说道，这项新的研究激励了其他利用胚胎干细胞进行临床实验的科学家们，也许有一天，胚胎干细胞会在诸如帕金森等其他疾病上也同样大放异彩。让我们拭目以待！

细胞干细胞实验

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