福泰制药$9.5亿收购Semma，开发干细胞胰岛β细胞移植疗法
福泰制药（Vertex）是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日，该公司宣布已签订一项最终协议，将以9.5亿美元收购Semma Therapeutics，这是一家私营生物技术公司，开创性地使用干细胞衍生的人类胰岛作为治疗1型糖尿病（T1D）的潜在治愈性疗法。根据收购条款，Vertex将以9.5亿美元现金收购Semma公司所有已发行股本，Semma将成为Vertex的独立运营子公司。2家公司预计，该笔收购将在2019年第四季度完成。
T1D是一种自身免疫性疾病，仅在美国，就影响超过100万人。在T1D患者体内，免疫细胞会攻击产生胰岛素的胰岛β细胞，导致无法向机体提供足够的胰岛素使血糖水平保持在正常范围内。高血糖症状可能包括体重减轻、视力模糊、饥饿和虚弱，如果不治疗，T1D可能会迅速导致死亡。
治疗T1D的主要方法是注射外源性胰岛素。胰岛素过少将导致高血糖，过多则可能会出现低血糖。即使接受胰岛素治疗，T1D患者也有可能出现该病的长期并发症，包括：糖尿病视网膜病变和黄斑水肿（这些并发症可能导致失明）、糖尿病肾病（可能导致肾功能衰竭）、糖尿病神经病变（可能导致感觉或疼痛丧失，使患者遭受未被意识到的伤害风险）和心血管疾病（可能导致溃疡、截肢、心脏病发作和中风）。
一个世纪前，随着胰岛素的发现，T1D已从一种快速致命的疾病转变为一种慢性病。目前，T1D是儿童中最常见的慢性病之一。然而，对于大多数T1D患者而言，使用外源性胰岛素管理疾病的基本方法并没有改变。更好的胰岛素配方、胰岛素递送方法和监测技术已使许多患者的临床结果有所改善，但患者个人和家庭的疾病管理负担仍然很重。
一些最严重的T1D患者有资格接受整个胰腺或胰岛移植。在某些情况下，胰岛移植能使患者不再依赖外源性胰岛素，无需每天多次注射胰岛素和监测血糖，持续时间超过十年。然而，器官供体组织稀少，质量参差不齐；因此，只有有限数量的患者可以用这种方法治疗。与大多数移植一样，接受移植的T1D患者将需要终生免疫抑制，以防止其免疫系统排斥移植组织。
Semma公司由哈佛干细胞研究所（HSCI）研究员、哈佛医学院教授Douglas Melton博士和其他人创立，旨在为目前依赖胰岛素注射的患者开发变革性疗法。该公司致力于推进Douglas Melton博士的方法，即在实验室内从干细胞中培养出数十亿个功能性、产胰岛素β细胞，形成岛样群。糖尿病动物模型的初步临床前研究表明，将这些细胞输注至肝脏中足以控制血糖水平。这项突破性技术被独家授权给Semma公司开发一种基于细胞的糖尿病疗法。此外，该公司正在开发最先进的细胞装置和免疫保护策略，以保护这些细胞不受患者免疫系统的影响，并允许进行肝内移植。
Semma公司已经证明了这种治疗T1D的差异化方法，并已取得两项重大科学进展：（1）具有利用人类多能干细胞快速（约30天）产生几乎无限数量的高质量、功能性、干细胞衍生胰岛（SC-islet）β细胞的能力，在动物模型中已被证实能够恢复胰岛素分泌和改善低血糖；（2）开发出了一种新型装置，封装并保护这些胰岛β细胞，使其免受机体免疫系统的影响，实现持久植入，无需持续的免疫抑制治疗。
最近，Semma公司在2019年6月的国际干细胞研究学会（ISSCR）全体会议上公布了在非人灵长类动物和猪身上测试人类干细胞衍生胰岛（SC-islet）的数据，成功完成临床前概念验证。迄今为止，该公司的细胞治疗方法是唯一被证实C肽释放阳性（胰岛素分泌的标志物）和糖尿病血糖控制阳性的胰岛细胞移植项目。
Vertex公司董事长、总裁兼首席执行官、医学博士Jeffrey Leiden表示：“此次收购完全符合我们投资科学创新的战略，为特殊市场的严重疾病患者创造变革性药物。我们很高兴能与Semma的天才科学家合作，在他们已取得的重大进展基础上继续推进，为T1D患者带来有效且潜在治愈性细胞治疗方案。我们看到了一个巨大的机会，通过推进细胞本身的开发和制造，以及通过高度创新的细胞/设备组合，来变革T1D的治疗模式。”
Vertex公司首席科学官兼全球研究执行副总裁David Altshuler博士表示：“Semma公司首创的治疗方法有潜力解决T1D的人类生物学因果关系。这是一种严重的疾病，目前的治疗方法无法充分控制。与胰岛素注射和胰岛素泵不同，胰岛细胞移植可以提供血糖的生理调节，从而潜在地改善或预防与当前护理标准相关的高血糖和低血糖发作。他们令人信服的动物概念验证数据表明，有机会开发出具有变革性和潜在治愈性的疗法，用于T1D患者的治疗。此外，收购Semma将继续扩展Vertex公司工具箱的尖端技术和能力，并支持我们的领先科学家团队。”
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