巨球蛋白血症第二次国际专题研讨会把烷化剂（如苯丁酸氮芥），核苷类似物及单克隆抗体美罗华作为巨球蛋白血症初治的理想选择。特别强调在选择一线治疗时要根据是否存在血细胞减少、是否需要尽快地控制疾病，年龄及是否要自体移植个体化选择药物，若需自体移植，就要慎用烷化剂或核苷类似物。

　　烷化剂为主治疗

　　服苯丁酸氮芥（连续给药方案是每天服用瘤可宁0.1mg/kg，间断给药方案是0.3mg/kg,联用7天，6周一次）。通常根据血小板、白细胞数量调整剂量。主要的剂量限制毒性为骨髓抑制。多种烷化剂治疗较单一药物治疗无优越性。

　　核苷类似物

　　每28天给予克拉屈滨（0.1mg/kg×7d）或氟达拉宾（25mg/m2×5d）可作为姑息治疗或使用烷化剂治疗病情进展后的补救治疗。核苷类似物治疗反应率较烷化剂高。主要毒性为骨髓抑制，感染风险增高。

　　单克隆抗体

　　多项回顾性和前瞻性研究均显示，用标准计量美罗华（即375mg/m2注射，每周一次，共4周）治疗初治及经治的病人，约27%-35%的患者取得主要缓解。此外，对那些疗效甚微的病人，使用美罗华治疗后血红蛋白，血小板升高及肿大的淋巴结和脾缩小。主要的副反应为发热，寒战，头痛，很少出现骨髓抑制，因此对那些适合干细胞移植及大剂量化疗 ，美罗华就成为了理想之物。美罗华起效时间慢，平均超过3周。美罗华是一种有效的又无骨髓抑制的药物，因此可与化疗联合。

　　复发难治患者可重新使用一线药物，也可以使用新的靶向治疗药物沙利度胺，来那度胺，硼替佐米。