主要用于急性白血病：对急性粒细胞白血病疗效最好，对急性单核细胞白血病及急性淋巴细胞白血病也有效。一般均与其他药物合并应用。对恶性淋巴瘤、肺癌、消化道癌、头颈部癌有一定疗效，对病毒性角膜炎及流行性结膜炎等也有一定疗效。

1、成人常用量

（1）诱导缓解：静脉注射或滴注一次按体重2mg/kg（或1-3mg/kg），一日一次，连用10-14日，如无明显不良反应，剂量可增大至一次按体重4-6mg/kg。

（2）维持：完全缓解后改用维持治疗量，一次按体重1mg/kg，一日1-2次，皮下注射，连用7-10日。

2、中剂量阿糖胞苷：中剂量是指阿糖胞苷的剂量为一次按体表面积0.5-1.0g/m²的方案，一般需静滴1-3小时，一日2次，以2-6日为一疗程；大剂量阿糖胞苷的剂量为按体表面积1-3g/m²的方案，静滴及疗程同中剂量方案。由于阿糖胞苷的不良反应随剂量增大而加重，有时反而限制了其疗效，故现多偏向用中剂量方案。中或大剂量阿糖胞苷主要用于治疗难治性或复发性急性白血病，亦可用于急性白血病的缓解后，延长其缓解期。由于不良反应较多，故疗程中必须由有丰富经验的医生指导，并要有充分及时地支持疗法保证方可进行。

3、小剂量阿糖胞苷：剂量为一次按体表面积10mg/m²，皮下注射，一日2次，以14-21日为一疗程，如不缓解而患者情况容许，可于2-3周重复一疗程，本方案主要用于治疗原始细胞增多或骨髓增生异常综合症患者，亦可治疗低增生性急性白血病、老年性急性淋巴细胞白血病等。

4、鞘内注射：阿糖胞苷为鞘内注射防治脑膜白血病的第二线药物，剂量为一次25-75mg，联用地塞米松5mg，用2mL 0.9%氯化钠注射液溶解，鞘内注射，每周1-2次，至脑脊液正常。如为预防性则每4-8周一次。