1.病因 儿童白血病的病因尚不明了，可能的发病因素包括以下几方面。

　　(1)理化因素：迄今为止，虽有大量有关环境因素与白血病发病相关性的研究，但确定的相关因素只有电离辐射。如苯和电离辐射的暴露与AML 发病有关，但能明确的个体致病因素仅占发病数中的极少部分。

　　(2)病毒：尚未证实与AML 发病有关的病毒。

　　(3)遗传因素：至今在大多数儿童AML 中未能证实遗传因素的参与，偶有同胞发病或家族性发病的报告。唐氏综合征患儿发生AML 的机会比正常人群高14倍。在同卵双胎中，若一胎在6 岁前发病，则另一胎发病的机会约为20%；在1岁以前发病者，另一胎发病的机会大大增加；而一胎在6 岁以后发病者，另一胎的发病机会则较6 岁前发病者明显下降。一些先天性骨髓性疾病中发生AML的机会也增加。现已证明某些遗传性综合征，如21-叁体综合征(Down syndrome)及Fanconi 贫血与白血病的易感性密切相关。英国及美国的研究表明2.3%～2.6%的儿童急性白血病与遗传因素有关。

　　2.既往病史 2117 例ALL 和650 例AML 的调查中发现，Down 综合征、先天性心脏病、胃肠道畸形在ALL 患儿中多见；Down 综合征、智力发育迟缓、先天性心脏病在AML 中多见。

　　3.生物学特征 AML 存在逃脱顺序化死亡调控的机制，部分细胞永生化。在M3 中已明确由于t(15；17)造成PML/RARa 融合，阻断了对细胞的正常分化调控。在AML 治疗中易产生多药耐药，有多种耐药机制参与，包括P 糖蛋白，它由多药耐药基因家族中的MDR 编码，主要功能为主动泵出多种进入细胞的药物而使肿瘤细胞获得耐药性。钙通道阻滞药和环胞霉素A 可阻断P 糖蛋白的功能。AML 常见的特征性染色体异常有M2 的t(8；21)和t(3；21)，M3 的t(15；17)和t(11；17)，M4Eo 的inv(16)。

　　4.形态学分类 根据较公认的法、英、美(FAB)形态学分类，将AML 分为M1 至M7 七个类型。