基因治疗小儿β地中海贫血的介绍
从分子水平上纠正致病基因的表达，即基因治疗，其途径有两个。
（1）将正常的β珠蛋白的基因导入患者的造血干细胞，以纠正β地贫的遗传缺陷。
（2）采用某些药物调节珠蛋白基因的表达。尚在实验室阶段。
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从分子水平上纠正致病基因的表达，即基因治疗，其途径有两个。
（1）将正常的β珠蛋白的基因导入患者的造血干细胞，以纠正β地贫的遗传缺陷。
（2）采用某些药物调节珠蛋白基因的表达。尚在实验室阶段。
