科学家设计针对性药物治疗肌营养不良症
近日，Scripps研究所科学家们发现导致肌营养不良症中一种形式(强直性肌营养不良症2型)的一种遗传缺陷的原子级视图，并使用这些信息来设计候选药物有潜力克服这些缺陷和逆转病情。相关研究发表在ACS Chemical Biology杂志上。
这第一次确定导致这种疾病的RNA结构缺陷，TSRI副教授Matthew Disney揭示：基于这些结果，我们设计了一种化合物，即使是少量，也能在细胞水平显著改善疾病相关缺陷。强直性肌营养不良2型是肌营养不良症的一种比较少见的形式。
这两种类型的强直性肌营养不良是遗传性疾病，主要涉及肌肉逐渐萎缩和无力症，疾病是由遗传缺陷“RNA重复扩增”导致的。重复扩增结合蛋白MBNL1，使之失去活性并导致RNA剪接异常，从而导致本病。
许多其他研究人员曾试图找到强直性肌营养不良2扩增的原子级结构，但遇到了技术困难。
现在，佛罗里达州斯克里普斯团队花了好几年的问题，并成功地获得RNA结晶和揭示RNA的结构。通过对RNA的结构和运动信息的研究，科学家们能够设计出分子改善RNA的功能。
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