概述淀粉样变病和淀粉样关节病的特异性治疗

　　①化疗：前瞻性对照研究表明，应用氧芬胂（马法兰）和泼尼松联合化疗（MP方案）可延长AL淀粉样变患者的生存期。肾脏受累患者对化疗反应较好，尿蛋白减少50%或完全消失，但心脏受累患者预后差。

　　新近研究表明，大剂量静脉氧芬胂 自体干细胞移植治疗（见表5）更为有效，50%AL淀粉样变患者骨髓中单克隆浆细胞、血清和尿中M蛋白消失（血液学完全缓解），心脏、肾脏、肝脏、胃肠道和神经病变的临床表现显著改善。一般状况较好、且心肾功能正常的患者可选择该方案。中等剂量静脉氧芬胂 自体干细胞移植，可用于一般状况稍差和有心肾功能不全的患者，25%患者取得血液学完全缓解。有显著心脏淀粉样变的患者病死率高。

　　有研究提示，地塞米松 干扰素（静脉大剂量地塞米松诱导治疗，干扰素α维持治疗）和VAD方案（长春新碱、多柔比星和地塞米松）也可改善受累脏器功能。

　　②碘脱氧阿霉素（Iododeoxydoxorubicin.I-DoX）：I-D0X是多柔比星的一种新的衍生物，国外报道提示它对治疗AL淀粉样变可能有效。I-Dox的作用机制尚不清楚，但它对类型淀粉样蛋白原纤维有很高的亲和力。鲁研究显示I-Dox可以改善临床表现，但进一步临床试验提示仅小部分患者对I―Dox治疗有反应，其临床效果短暂，不足以影响疾病进展。I-Dox在治疗AL淀粉样变中的作用需要进一步研究。

　　需要指出，多项研究表明，秋水仙碱无论单独使用或与氧芬胂、泼尼松联合应用，对治疗AL淀粉样变均无明确疗效。