间充质干细胞的应用研究最早是用于骨和软骨的修复，十九世纪就有人在从事这方面的研究，动物实验中取得了很好的效果。现代医学主要采用体外培养扩增后的间充质干细胞与组织工程学的支架材料复合制备出一个复合体，然后再植入缺损的部位。目前，这种治疗在骨和肌腱的修复中已经相当成功，但还没有办法造出完美的软骨，科学家们还在这个方面继续努力着。

间充质干细胞还可以在体内或体外分化成骨骼肌细胞，因而可以再造肌组织，用于治疗肌萎缩、肌营养不良等疾病。

间充质干细胞还可以分化成心肌细胞，这给广大心脏病患者带来了福音。目前国际上已经用间充质干细胞治疗急性心肌梗死和慢性缺血性心脏病，都取得了不错的疗效。科学家们还在研究它们在非缺血性心肌病中的应用。事实上，因为干细胞移植在心肌疾病上的应用，美国近年来的心脏移植手术的数量一直都在下降中。