基因技术剔除艾滋病毒、Illumina破解人类免疫组
本周回顾，恒瑞医药15亿在苏州设立子公司，中国肿瘤免疫治疗进入系统化和标准化高速通道，我国首批备案胚胎干细胞临床研究项目启动，Illumina宣布加入“人类疫苗计划”，美国FDA宣布批准Neurocrine的新药INGREZZA（valbenazine）上市，帕金森病治疗重大突破，科学证明多不饱和脂肪酸使人产生惰性，第二军医大研究团队破解功能性肝细胞体外培养和扩增难题，中科院上海生科院发现肺转移性乳腺癌干细胞……更多资讯，请跟随小编一起回顾吧。
1产业动态
国内资讯
恒瑞医药15亿在苏州设立子公司
4月13日，恒瑞医药发布公告称，公司拟在江苏设立子公司，公司名称暂定为苏州盛迪医药有限公司，注册资本15亿元人民币。设立时的住址暂定为苏州市。该子公司的经营范围为医药产品的研发、生产和销售。
中国肿瘤免疫治疗进入系统化和标准化高速通道
日前，由中国临床肿瘤学会（CSCO）主办的首届全国肿瘤免疫治疗高峰论坛在上海顺利举行，会上，CSCO宣布成立免疫治疗专家委员会。在国际医学领域，免疫治疗已经成为抗肿瘤领域最前沿的癌症治疗手段；而国内免疫治疗仍处于魏则西事件后被妖魔化与尚未解禁的尴尬境地。“进一步推动肿瘤免疫治疗在我国的发展，促进中国免疫治疗的规范化与标准化”——专家委员会在成立大会上这样表达这一组织的抱负和理想。
我国首批备案胚胎干细胞临床研究项目启动
4月11日，值第21个世界帕金森病日暨帕金森病发现200周年之际，国家卫计委和药监局首批备案的干细胞临床研究“人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病”和“人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性”两个项目的启动仪式在郑州大学第一附属医院举行。
97亿！药企出海并购最大金额被刷新，上海莱士重返千亿市值
而根据路透社最新消息，德国血浆产品制造商Biotest同意接受科瑞集团提出的包括债务在内价值14亿美元（约96.6亿元）的收购案。这笔收购交易中最引人关注的是，刷新了此前复星12.6亿美元（约84亿元）收购印度药企Gland创下的中国医药行业出海并购最大金额。受此影响，上海莱士今日收盘价为20.36元，上涨0.3%，总市值重新迈回千亿门槛，达到1011.94亿元。
临床试验造假入刑！《司法解释》已获两高原则通过
2017年4月10日，首席大法官、最高人民法院院长周强主持召开最高人民法院审判委员会全体会议，审议并原则通过《最高人民法院、最高人民检察院关于办理药品、医疗器械注册申请数据造假刑事案件适用法律若干问题的解释》）。
国外资讯
Illumina加入“人类疫苗计划”，用测序协助破译人类免疫组
近日，Illumina宣布加入“人类疫苗计划”，将提供该计划所需的测序技术以及数据分析专业人员。“人类疫苗计划”由学术研究中心、企业、非盈利组织和政府机构共同开展，旨在揭示人类免疫系统，为研发新一代疫苗和肿瘤免疫疗法扫清主要的科学障碍。
FDA 新合作，“器官芯片”或成毒理测试平台
生物技术公司 Emulate 宣布，已经与美国 FDA 下属的食品和兽医办公室（签订了一项“合作研究和开发协议（Cooperative Research and Development Agreement ，CRADA）”。在这个跨期多年的 CRADA 协议下，Emulate 和 FDA 将合作，评估和鉴定使用 Emulate 的“器官芯片”技术作为毒理学测试的平台的可能性，以满足食品、膳食补充剂和化妆品在内的监管评估标准。
基因疗法获得重大突破，Spark携手辉瑞有望终结血友病
近日，Spark Therapeutics公司在2017 HTRS（止血和血栓形成研究学会）科学研讨会上发布了SPK-9001治疗乙型血友病的I/II期试验新进展，结果表明凝血因子IX活性的一致性和持续水平。截止到目前的数据，年出血率（ABR）降低了96％，年化输注率（AIR）下降了99％。
Biogen和罗氏斩获BMS耀眼在研新药
4月14日，国际制药公司Bristol Myers Squibb（BMS）宣布与Biogen和罗氏（Roche）签署了两项独立合作协议，将两款神经退行性疾病和罕见疾病的新药分别授权给了这两家公司。
BMS向Biogen授权BMS-986168，预付款3亿美元，加上特许权使用费和接近条款协议的6000万美元的里程碑付款，最终可高达5.5亿美元。BMS-986168是靶向细胞外tau蛋白的抗体，医学研究表明tau是一种在大脑组织中与阿兹海默病和其他神经退行性疾病（如退行性性核上麻痹，PSP）相关的形成缠结的蛋白质。
FDA今日批准首款迟发性运动障碍新药
4月12日，位于圣地亚哥的Neurocrine Biosciences传来喜讯——美国FDA宣布批准Neurocrine的新药INGREZZA（valbenazine）上市，治疗成人迟发性运动障碍（tardive dyskinesia）患者。值得一提的是，这是美国FDA批准的首款治疗成人迟发性运动障碍患者的药物。
2研究进展
国内资讯
专访“千人计划”专家赵子建：1型糖尿病基因疗法获突破，或能终结胰岛素注射
近日，中国科学家在1型糖尿病治疗方面取得重要进展。由广东工业大学赵子建教授及李芳红教授领导的研究小组运用基因治疗技术，使1型糖尿病小鼠体内产生大量ω-3脂肪酸，成功逆转疾病进程。如果这一成果得以成功转化，将帮助饱受1型糖尿病折磨的患者“告别”胰岛素注射治疗。生物探索有幸采访到了这篇论文的共同通讯作者、国家“千人计划”特聘专家、广东工业大学赵子建教授。他说：“我们的技术有望逆转1型糖尿病病程，使病人摆脱胰岛素注射。”
专访中国科大熊伟教授：新型质谱技术让神经化学研究进入单细胞时代
中国科大的熊伟教授和黄光明教授等人在PNAS上发表了一项研究，他们利用一种新技术对单个神经元内的数千种化学小分子进行了快速质谱检测，并且可以做到同步采集电生理信号，在单细胞层次上成功地完成了对神经元功能、代谢物组成及其代谢通路的研究。本周，生物探索采访了熊伟教授。
中大吴耀文eLife发文：肺炎细菌如何抵御人体细胞自噬的清除作用？
由吴耀文博士领衔的中山大学医学院和德国马普化学基因组学中心在eLife杂志揭示了细菌毒性效应子抑制细胞自噬的分子机制，该研究详细地阐释了嗜肺军团菌（Legionellapneumophila）利用其分泌的毒性效应子RavZ切除细胞自噬的关键蛋白质LC3-PE（磷脂酰乙醇胺修饰的LC3蛋白）的分子机制，嗜肺军团菌利用该机制导致宿主细胞自噬体无法形成，从而有效地规避了宿主细胞的抵御功能。
中科院上海生科院发现肺转移性乳腺癌干细胞
中科院上海生科院人口健康领域胡国宏研究组研究鉴定出了一个具有肺转移能力的乳腺癌干细胞亚群，并揭示其在乳腺癌转移中的作用机制。相关研究成果已在线发表于《细胞死亡与疾病》。
第二军医大研究团队破解功能性肝细胞体外培养和扩增难题
来自第二军医大学的鄢和新教授、王红阳院士团队发表了题为“Reversible transition between hepatocytes and liver progenitors for in vitro hepatocyte expansion”的文章，破解功能性肝细胞体外培养和扩增难题，这一研究成果公布在Cell Research杂志上。
北京大学邓宏魁、沈浣最新Cell文章：新型多能干细胞
来自北京大学生命科学联合中心，北京大学人民医院生殖中心等处的研究人员发表了题为“Derivation of Pluripotent Stem Cells with In Vivo Embryonic and Extraembryonic Potency”的文章，开发了一种全新的培养体系，在国际上首次建立了具有全能性特征的多潜能干细胞系，获得的细胞同时具有胚内和胚外组织发育潜能。
国外资讯
“魔剪”CRISPR又出新功能——核酸检测
4月13日，“大神”张峰又有新成果发表在《科学》杂志上。这篇论文证实，改造后的“魔剪”CRISPR可作为一种快速、便宜且高度灵敏的核酸检测工具。研究小组给这一新技术取了霸气的名字SHERLOCK——夏洛克（福尔摩斯）。
帕金森病治疗重大突破！
瑞典卡罗林斯卡学院的研究人员近日在寻找帕金森病疗法方面取得了重大进展。通过操控大脑中的非神经元细胞——星形胶质细胞的基因表达，研究人员能够诱导产生新的多巴胺神经元。该研究在小鼠和人类细胞中进行，发表在著名的科学期刊Nature Biotechnology上。
美华人科学家用基因技术剔除艾滋病毒，朝永久治愈迈出一大步
4月11日报道，美国天普大学华人科学家胡文辉等人近日报告说，他们利用基因编辑技术，有效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病病毒，朝着开展人类临床试验的方向迈出一大步。
尿液DNA检测与癌症诊断
丹麦哥本哈根癌症协会研究中心的研究人员近期开发了一种基于尿液DNA的检测方法，用于检测膀胱癌的生物标志物，类似的检测还可用于评估前列腺癌、肾脏癌和其他类型的癌症。在近期召开的分子病理学协会AMP全球大会上，这项研究的引领者Per Guldberg公布了一些相关数据——在疾病症状出现之前，用尿液DNA检测来寻找膀胱癌的迹象。
多吃水果降低糖尿病风险
4月11日，英国牛津大学、中国北京大学以及中国医学科学院的研究人员共同在PLOS Medicine上表示，食用新鲜水果与低糖尿病发病率有关，同时还与糖尿病并发症的低发生率有关。值得注意的是，研究对象为中国人群！
基因揭开巴基斯坦小渔村里心血管的健康秘密
4月12日的Nature在线报道了超过1800个人携带的“基因敲除”。其中在巴基斯坦小渔村发现了APOC3基因敲除的家族，他们有非常低的甘油三酯水平。预示着让ApoC3蛋白失活的药物能够减少心脏病风险。
CRISPR单碱基编辑准确！
来自韩国基础科学研究所IBS的研究人员发表了题为“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，证实了最近研发的基因编辑方法的准确性。这一研究成果公布在4月10日的Nature Biotechnology杂志上。
科学证明多不饱和脂肪酸使人产生惰性
加拿大大不列颠哥伦比亚大学（UBC）的研究学者最近在PLOS ONE杂志上报道，某些食用油的摄入会增加人类的惰性行为，很可能会破坏人们努力保持的健康，增加某些疾病（如糖尿病）的风险。
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