近日，开发严重遗传性疾病治疗的变革性基因疗法以及 T 细胞癌症免疫疗法的生物公司 Bluebird Bio 表示，正在进行中的评估基因疗法 Lenti-D™用于初始队列中 17 名 18 岁以下男性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者治疗的临床 2 / 3 期研究 Starbeam Study (ALD-102) 获得了中期顶线数据。

　　到 6 月 13 日，17 名患有 CALD 的患者已经结束了 Lenti-D 疗法的治疗后两年的随访，其中 15/17 (88%) 的患者维持了主要功能障碍（MFDs）的缓解，这也是该项临床研究的主要研究终点。这一研究数据也超出了我们之前设定的 76% 的主要功能障碍缓解率这一中期疗效基准值，设定这个数值是参考了文献同时基于之前的涉及 CALD 自然发展进程和异基因干细胞移植的观察性研究数据。

　　Bluebird Bio 首席医学官 David Davidson 博士表示：“患有这种灾难性疾病的男性患者能够从 Lenti -D 治疗中取得临床获益，这让公司备受鼓舞。初始队列中的这十多名患者的治疗结果达到了主要研究终点着实让人感到惊喜，这个结果离我们真正将 Lenti -D 疗法应用到 CALD 患者治疗的目标更近了一步。2 名没有达到主要研究终点的患者再次证明了 CALD 这种疾病的严重恶性化的本质，也再次说明通过新生儿筛查获得早期诊断的重要性，以及现有标准治疗手段——异基因造血干细胞移植（HSCT）的治疗限制。2016 号患者没有出现 MFD，但是由于疾病的影像学进展以及接受异基因造血干细胞移植而退出了该项研究，该名患者最终死于干细胞移植的并发症。2018 号患者，像 2016 年 4 月报道的一样，在刚进行研究时便已出现疾病的快速进展，神经功能评分（NFS）只有 5 分。考虑到干细胞移植需要数个月才能出现治疗效果，这种疾病的快速发展意味着已经很难去改变他的神经衰退。对于这两名男孩的疾病情况，我们同其家人一样感同身受，如果没有这些患者及其家人的支持，我们的临床项目不可能顺利开展，我们非常感谢这些参与临床研究的患者的付出。”

　　Starbeam 研究中，Lenti -D 的安全性数据同清髓性预处理保持一致，接受 Lenti -D 治疗没有患者出现移植物抗宿主疾病（GvHD）。

　　在 2016 年 12 月，Bluebird Bio 表示 Starbeam 研究已经扩展至美国和欧洲地区的另外 8 名患者中，目前这项研究正在入组额外的患者。扩大性研究的目的是在这个过程中可以获得首个在欧洲生产化的 Lenti-D，为了欧洲地区患者的后续治疗以及可以收集整体研究数据用于将来美国及欧洲的上市注册。