间充质干细胞可以在体外较长期的培养，近年来还发现它还很容易被外源基因转染和表达，是一种很好的基因载体。所以从理论上讲，我们可以通过将正常基因转入到患者自身的间充质干细胞内，经过体外扩增后再回输到患者体内，从而达到治疗某些基因突变引起的遗传性疾病的目的。

人们很早就研究出间充质干细胞有支持造血的功能，它可以分泌很多种可以刺激造血细胞增殖和分化的细胞因子，同时它还可以被诱导分化成基质细胞，可以修补由于基质细胞缺乏导致的造血功能障碍。2007年，人们又发现，间充质干细胞本身也可以分化成血液细胞，这样，间充质干细胞也可以被用于血液疾病的治疗。

间充质干细胞所具有的低免疫原性和免疫调节的特性，因此从理论上讲，它就可以被用于治疗自身免疫性疾病，炎症和过敏性疾病。在这个领域，我国的科学家们取得了长足的进步，在间充质干细胞对再生障碍性贫血、梗死心肌炎症以及心肌，毛细血管修复的影响，证实间充质干细胞在这一领域有着广泛的应用前景。