CRISPR–Cas9基因组编辑可用于耳聋小鼠模型恢复听觉
一篇论文称，研究将CRISPR–Cas9基因组编辑技术用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。这项于12月21日发表于《自然》的研究凸显了CRISPR-Cas9用于治疗某些显性遗传性听觉损失疾病的潜力。
将近一半的耳聋是由遗传因素造成的，但能治疗遗传性听觉损失的方法却有限。美国马萨诸塞州哈佛大学及博德研究所的David Liu及同事设计了一个脂质包裹的Cas9-向导RNA复合体，能够有特异性的针对人类耳聋小鼠模型的致聋遗传突变。
研究表明，该系统可以破坏致聋突变基因，即使突变基因和健康基因只有一个碱基对的差别。不仅如此，将上述复合体注射进新生小鼠的耳蜗，可以显著减少进行性听觉损失。作者观察发现，相较于未接受注射的耳朵或注射了靶向某不相关基因的复合体的耳朵，在注射了上述复合体的耳朵中，毛细胞存活率更高，听脑干反应阈值更低。此外，接受注射的小鼠的听觉反射反应强于未接受注射的小鼠。
研究人员总结表示，该基因组编辑策略或有助于在未来研发无DNA、无病毒的一次性疗法，用于治疗特定遗传性听觉损失疾病。
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