罪与罚、怕与爱：干细胞治疗生死战
2001年，22岁的塞西莉亚•约翰逊(CeceliaJohnoson)本是一位画家、大提琴手和踢踏舞舞者，但这一年她被确诊为多发性硬化症。这是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统会攻击中枢神经保护层，这种疾病有时可通过治疗延缓发病，但目前无法彻底治愈。约翰逊病情恶化很快，疲劳、疼痛、不堪折磨。确诊六年后，她决定放弃常规治疗。2007年春天她离开休斯顿的家前往墨西哥，在那里，一位美国医生为她注射了成体干细胞，这种疗法旨在令她受损的组织得到再生。约翰逊说：”我当时觉得这家伙就像兜售万灵药的江湖骗子，但我愿意一试。”这种治疗的花费是1.4万美元。
几个月后约翰逊病情有所好转。不过疗效并不持久，她每年都要重回墨西哥接受治疗，直到2011年美国联邦调查局(FBI)逮捕了她的医生弗朗西斯科•莫拉尔斯(FranciscoMorales)。他被指控犯有欺诈罪：他不具备从医资格、且私自使用购自美国的脐血干细胞为病人提供治疗，这种治疗手段尚未得到美国食品和药物管理局(FDA)的批准。莫拉尔斯于2012年9月认罪，现在正等待判决。
那时约翰逊得知，在休斯顿也可以接受自体干细胞输注治疗。不久前，当地一位名叫斯坦利•琼斯(StanleyJones)的矫形外科医生与他人合作开设了一家名为CelltexTherapeutics的公司，致力于干细胞生意。约翰逊和她的母亲几乎耗光了2012年春夏筹集的3万美元资金，只求跻身这项临床研究。约翰逊说：”为一项研究支付3万美元?我当然会怀疑这是否值得。但关键在于这样就可以有可用的干细胞，我非常需要它们，我愿意掏钱。”2012年8月，医生从约翰逊的腹部脂肪中提取了几十万个干细胞。
琼斯本人不仅仅是一位医生，他还是干细胞疗法的受益者。此前他一直通过一家名为RNLBio的韩国公司采集自己的成体干细胞，以治疗自身免疫性关节炎。2011年3月，琼斯和休斯顿商人大卫•艾德(DavidEller)共同成立了Celltex，成为美国首批投入商用的干细胞实验室之一。他们选用了RNL的技术，并最终召集了约200名迫切求治的自费病人。患有背部疾病的德克萨斯州州长里克•佩里(RickPerry)也是其中的一位。他们三人共同敦促该州医疗监管当局批准医生为病人提供干细胞治疗。
此后不久FDA便杀将进来，它在调查了Celltex实验室后共发现了10多个问题，并警告说他们非法兜售未经批准的药物。Celltex在2012年10月关闭了实验室，此时距离约翰逊原定接受首次干细胞注输的日子只有 4天。现在Celltex仍未恢复对约翰逊等病人的干细胞治疗，公司在2012年发给病人的信中表示：”再生医学是未来数十年医疗行业最有希望的新兴领域，本公司仍将全力投入其中。”
Celltex公司的涉险前行引发了若干令人唏嘘的医学难题。干细胞治疗被寄予厚望，然而小公司往往无法同时满足FDA的研究要求和挣钱盈利的商业目的。虽然一些病人情愿自费参加临床实验，但许多医生和监管官员并不认可。在德克萨斯州，干细胞医学与一位州长的雄心壮志、一位商人的乐观展望、一位医生的职业信念以及许多病人的殷殷寄望迎面对撞。约翰逊说：”干细胞治疗听上去好得不像真的，但它确实是真的。”
干细胞有助于生成并修复组织、器官和血液。干细胞种类不同，功能各异。胚胎干细胞拥有最强大的能力，同时也最具争议性。前总统乔治•布什(GeorgeW.Bush)任内禁止将联邦资金用于资助人类胚胎干细胞研究。诱导多能干细胞是一种经过基因重组的体细胞，拥有胚胎干细胞的部分功能。研究表明成体干细胞广泛分布于身体组织中。Celltex的研究对象、间充质干细胞的主要功能是修复劳损受伤的机体组织，而且它们还具有抗炎特性。这些细胞存在于骨髓、脐带血、肌肉和脂肪的干细胞巢之中。机体受伤时，间充质干细胞会离巢并进行功能分化，不过它们没法像胚胎干细胞那样能够分化成所有种类的干细胞。比如造血干细胞只能分化成为红细胞，而不能变成脑细胞。
美国现在正在进行数百项干细胞临床研究，以测试干细胞在治疗各类疾病时的安全性和有效性，其中包括老年痴呆症、艾巴氏(Epstein-Barr)病毒感染、淋巴瘤、糖尿病和不育症等。科学家们表示，干细胞有助于修复心脏或脊椎、促进软骨组织再生，而且能改善中风后的脑部功能。德克萨斯心脏病研究院(TexasHeartInstitute)院长詹姆斯•威勒森(JamesWillerson)表示：”我们都是由干细胞发育而成，整个人体都是干细胞的衍生产物。”创建了两家干细胞公司的凯斯西保留地大学(CaseWesternReserveUniversity)生物学教授阿诺德•卡普兰(ArnoldCaplan)表示：”如果将正确的细胞给对患者、找准部位，它们能带来奇迹。这听上去好像是包治百病的神丹妙药，然而从科学角度来讲，它们确实如此。”
生物医学产业前景广阔，干细胞、基因组测序、基因工程一直都是备受关注的焦点，目前中国公司在这几大领域发展迅速。2012年6月，因陷入财务困境，世界上最精确的基因测序仪器制造商 Complete基因公司宣布寻求收购。随后，中国公司华大基因(BGI)宣布竞价收购Complete。华大基因拥有庞大的DNA数据库，并在全球各地开设分支机构，被认为是世界最大的基因测序设备买家。
在干细胞商业化方面，截至目前，美国FDA仅批准了一种名为Hemacord的脐血干细胞产品，用于治疗某些类型的血癌以及代谢和免疫系统疾病。FDI警告称，干细胞进入人体后可能过度生长并发展成癌症。哈佛干细胞研究所(HarvardStemCellInstitute)致力于支持干细胞研究和临床应用，其创始人乔治•达利(GeorgeDaley)表示：”干细胞治疗听上去是如此诱惑人心，但人类自从水蛭放血疗法的年代以来，医学就没少走歧途。”
琼斯也曾认为干细胞治疗是一派胡言。事情的变化始于 2009年9月，当时一股钻心剧痛突然袭来，琼斯的右手腕和左膝先后开始肿胀，疼痛愈发剧烈，如酷刑加身。当时66岁的琼斯在休斯顿开设了一家生意兴隆的外科诊所，他还与妻子合开了一家医用日间水疗中心，提供皮肤再生养护等服务，然而，病痛让他几乎无法工作。
琼斯被诊断为自身免疫性关节炎，即周身关节受到了自身免疫系统的攻击。没人知道确切病因。琼斯服用药物来缓解炎症，但药物的副作用让他恶心呕吐，他的体重锐减了13.5公斤。这时，一位同样身患严重关节炎的朋友告诉琼斯，RNLBio使用她自身的成体干细胞成功地治疗了这种疾病。琼斯说：”这真是来自天堂的召唤。”琼斯于2009年12 月联系了RNL，得知该公司正式图打进美国市场，并计划在洛杉矶韩国城开设门诊。一位来自RNL美国子公司HumanBiostar的管理人员很快与琼斯见了面。此后不久琼斯医生就签约成为了他们的客户。他的太太凯蒂(Kathi)患有影响手指的肢端动脉痉挛症(即雷诺综合症)，她也决定接受干细胞治疗。
2010 年3月，琼斯夫妻双双接受了微型抽脂手术，从腹部抽取了越两茶匙大小的脂肪组织。这些脂肪随即被送至RNL的首尔实验室，技术人员从两人的脂肪团中各提取约25万个干细胞，然后将它们放在培养基中进行增值，这种培养基含有抗坏血酸、钙质、胰岛素、氢化可的松等诸多成分。到5月份，琼斯和凯蒂各自的培养基已长出了6亿个干细胞。夫妇二人在飞赴日本东京治疗之前曾专程到首尔参观这间实验室;随后，他们每周一次、连续三周在东京接受干细胞静脉注射治疗，每次输入体内2亿个干细胞。
RNL公司的干细胞技术已经申请了ZL，干细胞治疗在韩国正处于临床试验阶段，但韩国政府尚未批准将这种疗法用于疾病治疗。病人们必须到中国和日本，由那里的医生进行输液和注射。2000年创建RNL公司的兽医学博士罗邓灿(Jeong-ChanRa)在过去四年中共接受了46次成体干细胞输注，他在一封电子邮件中写道：”秉承牛顿等许多科学家的伟大传统，我首先在自己身上进行实验，以确保RNLBio培育和增值的成体干细胞是安全的。”
当琼斯本人还身在首尔时，他就给自己的病人–佩里州长打了一通电话，这位州长此前宣布计划将德克萨斯州打造为成体干细胞领域的世界之都。琼斯在电话中告诉了佩里他亲眼见证的神奇发现，并说自己受到感召、要将这项技术带回德克萨斯，尽管此时琼斯还未真正接受过干细胞治疗。后来他回到休斯敦，整整五个月过去了，他的病情没有什么起色，琼斯说：”后来有一天早上我醒来后感觉一切都好极了，整个人都焕然一新。”凯蒂的症状也消失了。
四个月后，他发现自己需要再次输注干细胞以控制病情，于是他此后每四个月做一次治疗。琼斯说：”我害怕没有这些干细胞。”截至目前，他已向体内输注和注射了 30亿个干细胞，花费超过10万美元。包括医学界同事在内的许多人都认为他所经历的是一种安慰剂效应，而琼斯坚信并非如此，他说：”我的治疗是真实存在的、它是有效的，并改善了我的身体状况。”双盲测试、安慰剂对照组试验等一系列测试的目的，都在于验证症状好转能否单纯归功于治疗效果。开西斯保留地大学的生物教授卡普兰说：”毫无疑问，像这样治疗存在非常明显的安慰剂效应，虽然FDA可能会恨到发抖，但要我说，如果你愿意花上2.5万美元、在四个月的时间里安慰剂效应缓解你的痛苦，那么就去做吧。”
2010年12月，距离琼斯症状的首次好转刚刚过去了个把月，RNL就成了国际细胞医学科学会(InternationalCellularMedicineSociety)的调查对象。该学会正在尝试建立干细胞医学标准，RNL是其会员。有两名病人在接受了由RNL首尔实验室培育的干细胞输注之后死亡。调查报告的结论显示一名患者的死亡可能因日本医生的干细胞给药操作触发。RNL说这份报告减轻了自己的责任。韩国政府并未就这两桩事故进行调查。
佩里将琼斯健康状况好转的消息告诉了大卫•艾勒。现在74岁的艾勒长期以来一直是佩里州长的竞选活动捐款人，而且艾勒与琼斯是30多年的老相识了。艾勒现任佩里州长的母校、德克萨斯州农工大学(TexasA&MUniversity)的评议委员会主席，同时也是杜邦制药公司(DuPontPharmaceuticals)的欧洲业务总裁。佩里州长和艾勒将琼斯的康复视为一个大有可为的商机。佩里说：”我对干细胞领域满怀激情。我有两个关注点：一是找到办法治愈困扰人们生活的顽疾，二是经济效益，我关注这些致力于成体干细胞研究的公司。”其他人也对干细胞产业赶到乐观。莱斯大学(RiceUniversity)贝克研究所(BakerInstitute)在2011年发表的一份报告估算，到2020年干细胞产品将为美国创收160亿美元，而2007年时这个数字是1260 万美元。
艾勒研究了RNL的过往记录，感到很不满意。他说：”我认为RML的疗法和技术与其他我了解的企业旗鼓相当。有德州方面的支持和琼斯这位医学界榜样，我决定放手一试。”艾勒说RNL的干细胞科学领先于FDA的监管要求。争议设计的根本问题在于：干细胞是否应该被定性为像疫苗那样需要受到FDA监管的生物药品?如果不是，那么输注干细胞是否属于一种行医操作，只需由德州医学委员会监督即可?这一问题的答案取决于FDA的”最小操作”行业指导原则。如果人们在实验室里对细胞做了”最小操作”之外的进一步处理，那么它们就应该被视为药品。RNL表示新生细胞是与病人原有细胞完全一样的复制品，因此这算是一种医疗手段，而不是药品。罗邓灿说：”我们选择从德州起步正是在于该州不把成体干细胞当做药品，我们曾设想可以在德州进行这种治疗，无需 FDA批准。”
艾勒与罗邓灿在2011年3月中旬签署了一项授权协议，一个宏伟的商业蓝图就此展开。Celltex向RNL支付了3000 万美元，这笔钱由艾勒面向至少十位投资人筹集，其中包括他本人和琼斯医生。艾勒出任Celltex董事长兼首席执行官，琼斯则担任公司首席医疗官。RNL 将在德州舒格兰附近建立一座实验室，在Celltex准备好接管之前先由RNL负责运营。
佩里州长成为Celltex的首位病人。2011 年6月，琼斯从州长的臀部抽取了两茶匙脂肪，然后将脂肪送至Celltex的新实验室培养。到了7月1日，琼斯为州长做了一例此前预约的背部手术，其间他向州长的脊椎和血液系统注射了成体干细胞，以加快他的康复速度。8月初《德克萨斯论坛报》披露了佩里正在接受干细胞治疗。哈佛干细胞研究所创始人达利认为佩里在这件事上缺乏判断。佩里表示自己感觉好极了。此后，他还宣布参加总统候选人的竞选。
德州议员、身患多发性硬化症十年之久的里克•哈德卡索尔是Celltex的第五位病人。他说：”整个输注过程稀松平常，我一边吃着卡派炸鸡，一边挂着静脉输液吊瓶。”哈德卡索尔说自己的平衡感在首次治疗后就得到了恢复(多发性硬化症会损害维持身体平衡感的小脑)。他说：”Celltex告诉患者说治疗无效的可能性有50%，但不会造成伤害。我愿意尝试这个对半开的机会。”哈德索卡尔的治疗开销是3万美元。
2011年秋天，琼斯接到很多电话，来电者都对佩里和哈德索卡尔接受的治疗很感兴趣。他说：”当人们身处绝境渴求救援的悲惨境地时，消息总是传播的特别快。”Celltex并未针对自己的服务开展广告宣传。德州医学委员会当时还没就医生提供干细胞治疗制定出监管框架。Celltex每个月会在休斯顿的一家豪华酒店举办信息研讨会。黛比•伯特兰德在9月份参加了一次会议，并在几周后成为 Celltex的第13位病人。现年60岁的伯特兰德在2001年确诊为患有多发性硬化症，她一直想参加FDA批准的药物临床试验，但总是不够入选资格。 2010年秋天，她前往墨西哥提华纳接受了干细胞治疗，随后她的症状得到了缓解。她希望能从Celltex得到更有效的干细胞治疗，帮助她摆脱轮椅的禁锢。
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项目成果
