NEJM：前列腺癌“里程碑”药物，靶向DNA修复缺陷
英国科学家表示，第一个精确靶向前列腺癌基因突变的药物被证实有效，研究人员将该试验称为“里程碑”试验。该试验由英国癌症研究中心执行，对象为49名无法治愈的男性癌症患者，相关结果于10月29日发表在《新英格兰杂志》 上。
该试验使用的药物为Olaparib，虽然总体成功率很低，但能减少88%DNA突变患者的肿瘤生长时间。英国癌症研究中心表示未来的癌症药物将主要靶向患者的突变DNA而不是身体中的某一部位。例如治疗乳腺癌的赫赛汀就是专门针对特定突变的患者，Olaparib则是靶向导致DNA修复缺陷的基因突变。
该实验结果揭示了在16个突变患者中，该药物可对14个患者有效。这14个患者使用Olaparib后前列腺癌特异性抗原水平减少了一半，且血液中前列腺癌细胞数量也显著下降，二次肿瘤组织的大小也明显下降。患者对该药物的持续反应时间为6个月至半年。该试验的研究人员 Joaquin Mateo表示这是非常有前途的药物。这些接受Olaparib的患者存活期预计为10到12个月，且很多使用该药物的患者可多存活一年。
前列腺癌是男性第五大致命癌症。然而医生在证明该药物可延长患者寿命之前，需要更大的临床试验。Mateo博士补充道，“这是首个靶向特定基因突变的药物，靶向药物的优点是该药物仅用于对之有反应的患者，可节省大量的金钱和时间，同时患者可避免不必要的副作用。在该试验中，部分患者天生携带导致DNA修复缺陷的突变基因，部分患者肿瘤内部基因突变发达。”
尽管在此之前，英国药品监管机构拒绝将Olaparib用于治疗卵巢癌。但英国癌症研究中心药品研发主管Johann de Bono教授表示，“该试验是治疗前列腺癌的里程碑试验，我相信使用Olaparib治疗前列腺癌的时代不会太远。”英国癌症研究中心Aine McCarthy表示，这个试验是非常令人激动的，因为它通过靶向基因突变为前列腺癌的治疗提供了新方法，希望这个方法将来可以拯救更多的生命。
