研究人员选择对KAT2A基因进行深入研究。他们发现，抑制KAT2A的确可以影响AML细胞的生长和生存。“KAT2A抑制对多种基因型的AML细胞都有效，这是一个令人振奋的发现，”Dr Konstantinos Tzelepis指出。进一步研究表明，在转基因小鼠的白细胞中破坏KAT2A基因可以抑制AML的发展。当KAT2A基因被破坏时，小鼠的存活期更长。

　　在基因组编辑技术的帮助下，科学家们现在向治愈镰状细胞病迈进了关键一步。他们用CRISPR-Cas9对患者造血干细胞进行基因组编辑，校正了较高比例的造血干细胞，足以在患者体内产生实质性的益处。这项研究十月十二日发表在Science Translational Medicine杂志上。

　　中科院上海生命科学院/上海交大医学院健康科学研究所的研究团队前不久在Nature Methods杂志上发表了一项重要研究成果。他们将活化诱导胞嘧啶核苷脱氨酶（AID）与CRISPR-dCas9融合起来，打造了有效的遗传多样化工具，以便对功能性变异进行高通量筛选。这篇文章的通讯作者是健康科学研究所的常兴（Xing Chang）研究员。

　　PRKAG2心脏综合征是由PRKAG2基因突变造成的常染色体显性遗传疾病。武汉大学、中科院和复旦大学的研究人员建立了PRKAG2心脏综合征小鼠模型，并通过CRISPR/Cas9基因组编辑成功校正了小鼠的PRKAG2突变。这项研究于八月三十日发表在Cell Research杂志上。